不是一个人的战斗：蔡磊与那场无法自愈的远征
与渐冻症抗争已超过六年的蔡磊，正一寸寸沉入生命的终末期。
他的ALSFRS-R运动功能评分从满分48分跌落至个位数，全身肌肉持续萎缩，肢体逐步瘫痪，运动功能近乎完全丧失，无法抬起头，无法抬手，无法发出任何一个音节，吞咽功能近乎完全丧失。近一年里，他再没尝过一口热饭的滋味，只能靠鼻饲流食与营养液维持生命。
从轮椅挪到病床这样简单的动作，也需要四位护工同步托举、轻放、挪移，生怕稍一用力就碰碎了他；深夜里，肢体的麻木与刺痛让他醒来十余次，彻夜难眠。呼吸机24小时不离面部。一场普通感冒，都会毫无预兆地把他推进ICU，在生死线上走了一遭。
可他从未停止战斗。每天十多个小时，他依靠眼控仪连接世界，目光在屏幕上缓慢移动，光标跟着视线一点点跳动。一个字母、一个单词、一句话，蔡磊艰难却固执地拼出药物管线、临床数据、患者随访、科研进度的希望图景。他用生命最后一点光亮，亲手把一款救命药送到了千万患者面前，亲眼见证SOD1型渐冻症从“不治绝症”变成可控制、可稳定、可看见未来的疾病。
而他自己，却不在这份希望里。
他正在拯救世界，却救不了自己。
医学突破——SOD1型渐冻症“已被攻克”
2026年新年第一天，蔡磊用眼控仪一字一顿敲下一封致全国渐冻症病友的公开信，宣告了一个重大的消息：SOD1型渐冻症“已被攻克”。这个困扰人类近两百年、被称为“超级绝症”的疾病，有望被RAG-17按下停止键。
作为中国原创的siRNA小核酸药物，RAG-17通过腰椎穿刺鞘内注射，穿透血脑屏障直达中枢神经病灶，沉默SOD1基因，从源头阻断毒性蛋白的产生，让持续被“毒杀”的运动神经元停下凋亡的脚步。从研究者发起的IIT试验，到Ⅰ期临床，再到如今稳步推进的Ⅱ期多中心临床，RAG-17一路交出令人振奋的答卷。4月22日，中美瑞康在2026年AAN年会上公布了RAG-17治疗SOD1-ALS（肌萎缩侧索硬化症，俗称渐冻症）的积极I期临床数据：在单次给药后脑脊液中致病SOD1蛋白最高下降58.1%，神经损伤核心标志物NfL最大降幅高达81%，这两项指标在给药后7个月仍维持具有临床意义的显著降低；所有不良反应均为轻度，无严重不良事件；绝大多数受试者病情停止恶化，部分患者出现功能改善。渐冻症的坚冰，开始融化了。
在这场医学破冰里，三位普通人的命运被彻底点亮。
29岁的小刘是最早迎来曙光的人。2020年，24岁的她先是左脚发软、频繁崴脚，短短数月，左腿肌肉以惊人速度萎缩。2021年在北医三院确诊SOD1型渐冻症后，病情以月为单位狂奔恶化，从能跑能跳，到离不开轮椅，只用了一年。她瘦得只剩下骨头，日常生活全靠父母照料，连过马路都赶不上红灯的节奏。
2023年，小刘父亲在渐愈互助之家的病友群里看到RAG-17招募信息，抓住了这根救命稻草。作为IIT试验的早期受试者，小刘在天坛医院接受了为期8个月的规律鞘内注射治疗。命运的齿轮就此转向：肌肉萎缩停止，即便停用其他所有药物，病情也保持稳定。如今的她，能扶着沙发独自站起，能拖地、洗衣、整理房间，说话清晰明亮，还能在家做修图、剪视频的兼职。她从一个等待死亡的病人，重新变回一个能生活、能创造、能笑出声的普通人，被蔡磊称作“200年来最幸运的渐冻症患者”，也成为SOD1型渐冻症可治、可控最鲜活的注脚。
53岁的王老师，是一位在广东肇庆高校讲台上站了二十多年的思政与法律教师。2022年5、6月份，王老师右腿突然开始剧烈抽筋，大脚趾不受控制地往上翘，剧痛持续近一个月。他先后在肇庆、广州、民间诊所辗转，被长期误诊为腰间盘突出。等到右腿肌肉肉眼可见地塌陷、萎缩，他才惊觉事情不对。2023年6、7月份，他在广州中山一院被诊断为运动神经病。之后在北医三院，经樊东升教授及多位专家会诊，最终被确诊为运动神经病（SOD1型渐冻症相关）。确诊那一刻，他近乎崩溃。此后王老师的右腿僵硬得像一根木棍，发凉、肉跳、肌肉疼痛日夜纠缠，小腿和大腿最细处比左腿瘦了整整6公分，走路摇晃不稳，尊严一点点被疾病碾碎。在病友的介绍下，他联系上蔡磊团队，进入RAG-17早期IIT试验。2023年暑假到2024年8月，他在北京天坛医院共完成了六次腰穿注射。
用药后，王老师的病情再也没有恶化，右腿轻松许多，平路能走上近千米，肉跳和疼痛明显缓解。他依旧每天坚持近一小时康复训练，偶尔还能骑骑自行车。为了把更多机会让给其他急需的病友，他主动放弃后续临床机会的争取，只为能给更多陷入黑暗的家庭带去一点光。
与小刘和王老师不同，来自吉林长春的小徐，发病和治疗的时间点都稍晚一些。
1989年出生的他，曾经是一名风风火火的化工塑料销售，整日奔波在路上，对生活充满热望。最初发病时，他只是走路姿势有点怪，无法双脚踮脚，可短短四五个月，病情就如雪崩般恶化：上楼梯变得吃力，继而完全无法抬腿。2025年3月后，小徐走路愈发困难，出门必须拄手杖，家里也备上了轮椅；蹲下后再站起，成了最艰难的挑战。利鲁唑、依达拉奉……所有常规药都试过，却看不到一丝效果。绝望之中，他在飞机上的新闻里看到了蔡磊的故事，通过渐愈互助之家报名加入RAG-17的Ⅰ期临床。
2025年7月，他在天坛医院接受了腰穿注射，此后他便真切地感受到：那辆冲向悬崖的疾病列车，明显减速了。曾让他深陷恐惧的快速萎缩与无力进展，就此被稳稳拦下。他每两个月往返一次北京随访，坚持蹬自行车做康复，心态也从绝望变得平静而坚定。2026年3月，他与蔡磊这位破冰者视频相见。当时蔡磊身体已极度虚弱，仅靠眼控仪交流。可视频接通的那一刻，蔡磊先对他露出一个温和的笑。那一瞬间，小徐忽然明白，这场战斗从来都不是他一个人在扛。
命运转折——从京东副总裁到破冰者
时间倒回2019年9月30日，41岁的蔡磊正站在人生最耀眼的顶点。他是京东集团副总裁，“中国电子发票第一人”，以雷霆执行力著称，事业如日中天，家庭圆满，儿子刚刚降生，人生的画卷正等待着他尽情铺展。
可医生一句平静的“肌萎缩侧索硬化，ALS，渐冻症”，把他的世界砸得粉碎。
渐冻症被公认为世界五大绝症之一。患者在意识完全清醒的状态下，眼睁睁看着自己肌肉萎缩、肢体冻结、呼吸衰竭，从身体到灵魂，被一点点“冻住”。这也是渐冻症最残酷的一点。
绝大多数人会崩溃、妥协、躺平等待终点。蔡磊选择宣战。
他把这场对抗定义为“最后一次创业”，把用了二十多年的网名“石头”换成孙悟空的头像——即便被压五行山下，也要石破天惊，绝地反击。办公室墙上，“向死而生，决战渐冻”八个字，成了他往后生命唯一的信仰。
他放下商业版图，一头扎进陌生的神经退行性疾病领域，从零开始，链接科学家、推动管线、搭建平台、加速临床。从商界精英到渐冻症破冰者，他走上了医学科学家的路。
一群人的攻坚——科研、患者、医院、药企的协同发力
RAG-17的诞生，从来不是一个人的孤军奋战，而是一场集结了科学家、药企、医院、患者与破冰者的时代合围。
这场攻坚的源头，来自李龙承教授跨越二十年的科学坚守。早在2006年，李龙承就在国际上首次发现并命名RNA激活（RNAa）机制，成为这一领域的全球开创者。2017年，他创办了中美瑞康，立志把实验室里的源头创新，变成真正能救人性命的新药。RAG-17的出现，更像一次命运般的“无心插柳”：团队在测试SCAD™中枢神经递送平台的效率时，选用靶向SOD1的siRNA作为工具，意外发现这条管线正好对准渐冻症最明确的致病靶点。于是，一颗改变历史的药物种子，就此埋下。
为了解决双链小核酸（siRNA）肝外递送瓶颈，李龙承团队耗时多年搭建了SCAD™智能化学辅助递送平台，从而将双链siRNA药物高效递送至中枢神经系统及其他组织器官。与已上市的单链ASO药物Tofersen相比，RAG-17通过RNA干扰机制发挥作用，活性高出1-2个数量级，能更高效、更持久地沉默突变基因，阻断毒性蛋白。
临床前数据显示，RAG-17能延长SOD1突变小鼠中位生存期101天， 而已上市药物Tofersen发表的数据中，同等剂量下只能延长SOD1突变小鼠生存期37天。
RAG-17与Tofersen数据对比（受访者供图）
RAG-17项目于2020年9月立项，2022年完成临床前动物实验，2023年获美国FDA孤儿药认定，2024年拿下中国CDE临床许可。RAG-17从实验室走向患者的每一步，都在与死神赛跑。
让这辆列车驶入快车道的，是蔡磊。
2022年4月，李龙承教授在渐愈互助之家公众号给蔡磊留言，当天就收到回复，三天内二人进行了线上会谈，当场敲定合作，并在蔡磊提前储备的动物基地急速启动了临床前动物试验。2022年8月上海见面，蔡磊拿出手机，一条条展示病友的求助与离世消息，那些绝望的文字，让两位心怀使命的人瞬间达成最悲壮的默契：快一点，再快一点，为患者抢时间。
2022年8月，蔡磊与李龙承在上海见面（左边：李龙承，中间：蔡磊；受访者供图）
蔡磊团队补上临床前关键资源、对接顶尖临床PI，更用全球最大的渐冻症患者网络，解决了罕见病研发最难的痛点——患者招募。这场合作，还催生出针对FUS突变的RAG-21，再度拿下FDA孤儿药认定。
2024年4月，蔡磊与中美瑞康成立渐冻症药物开发联合实验室（受访者供图）
而扛起整条临床试验主线、从顶层设计到落地执行全程掌舵的，正是北京天坛医院王伊龙团队。
作为RAG-17项目IIT、Ⅰ期、Ⅱ期全阶段的全国leading PI，天坛医院承担着制定研究方案、统筹分中心招募、搭建CRO与统计体系、组建数据安全委员会、撰写总结报告等核心职责，是连接药企、科学家、监管机构与患者的关键枢纽。
天坛医院常务副院长、国家神经疾病医学中心副主任王伊龙坦言，RAG-17最打动他的，是其自主研发的递送平台效率更高、作用更持久，动物实验效果优于国际同类产品。而中国在这一领域长期处于空白，他坚信必须做出国人自己的救命药，掌握定价权，让普通患者用得起。
王伊龙在病房与患者交流 （受访者供图）
在天坛医院的主导下，整个临床推进以最高标准、最快节奏行进：IIT阶段六例患者就释放出极强的积极信号，相关研究成果已被国际知名期刊接收；Ⅰ期单次给药部分顺利完成，多次给药阶段耐受性良好，无任何严重不良事件；疾病进展被显著延缓，约三分之一患者的呼吸功能甚至出现明显提升，小刘便是其中最具代表性的一位。
王伊龙深知，罕见病临床最大的难点在于患者异质性强、病例稀缺、随访周期长，但依托蔡磊搭建的患者平台与全国协同网络，这些困难都被一一化解。优异的安全性数据、扎实的生物标志物证据、叠加临床获益信号，再加上国家对罕见病药物的支持，这款药极有希望顺利走向获批。王伊龙对RAG-17的上市前景持明确乐观态度。
蔡磊则像一位总指挥，把所有力量拧成一股绳：渐愈互助之家、患者数据平台、临床招募通道、科研资源对接、资本与政策推动，他用创业公司的极致效率，推动医学研发打破常规。
而最坚实、最温暖的力量，永远来自患者本身。小刘、王老师、小徐……他们带着破碎的希望而来，信任临床、忍受腰穿、跨城随访、坦诚分享每一点身体感受，用自己的身体数据托举科学进步。
在这套环环相扣、高效运转的体系下，RAG-17的Ⅰ期临床20例受试者交出硬核数据：脑脊液SOD1蛋白最高降幅58.1%，神经丝轻链蛋白NfL最大降幅81%，功能评分稳定，安全性优异。
这不是一个人的战斗。这是科学之光、医者仁心、患者勇气与破冰者执念，共同点燃的生命火炬。
残酷悖论：拯救者无法自救
在所有光明与希望的背后，藏着一个最残酷、最悲壮的悖论：蔡磊拼尽一切为千万渐冻症患者推开生门，却始终无法为自己求得一线生机。
SOD1突变型仅占渐冻症总数的1%-3%，这是RAG-17能够精准靶向、有效控制的类型；而蔡磊所患的散发型渐冻症占比高达90%，病因复杂不明、靶点难以锁定，至今依然是无药可医的绝境。
他比任何人都更清楚自己的处境，也比任何人都更坦然地接受这份宿命，他平静而坚定地说：“我基本等不到新药上市，我做的这一切，不是为了救我自己。”他明明知道，这款凝聚无数心血的药物并不能延缓自己的衰竭；明明知道，生命留给自己的时间已经屈指可数；明明知道，每一次高强度工作、每一次为科研奔走、每一次为患者发声，都在透支本就微弱的生命能量。他却依然选择日夜不息、倾尽全力，用自己正在走向终点的生命，为无数后来者铺就一条看得见希望、摸得到未来的生路。正如蔡磊所言，“我想在死前救下100万人”。
确诊渐冻症六年多来，蔡磊带领团队通过与全球数百个科研团队及生物科技公司合作，推动了超过三百条渐冻症药物管线及治疗路径，六年来总投入已超一亿元。蔡磊团队联动多家创新药企与顶尖医疗机构，推动30条药物管线与治疗技术实现临床转化突破，其中RAG-17的临床数据最为扎实、成果最为明确。
目前渐愈互助之家平台患者注册人数突破2万人，数十位基因型渐冻症患者的生命得到拯救，病情逆转，实现了历史的改写。
李龙承曾用一则“捡海星”的寓言，精准形容蔡磊这份近乎执拗的善意：海滩上搁浅着成千上万只即将干涸死去的海星，一个孩子不停弯腰捡起，一次次奋力丢回大海。有人不解地问，这么多海星，你根本救不完，又何必如此辛苦？孩子没有回答，只是默默捡起下一只。因为他心里明白，哪怕只能改变眼前这一只的命运，便值得全力以赴。蔡磊，就是那个在绝望海滩上从未停下脚步的捡海星的人。
这是属于他最悲壮也最崇高的英雄主义。
身陷终局，却为众生劈开生路
蔡磊虽无法治愈自己，却以一己之力完成了对一个群体、一个领域乃至一个时代的救赎。对千万渐冻症患者来说，他彻底改写了疾病的叙事，把原本只能默默等待终点的绝望，变成了心怀期待、积极等药的希望，让无数深陷黑暗的家庭重新拾起生命的尊严、对未来的期盼与活下去的勇气。
广东肇庆的王老师在用药后病情得以稳定，右腿僵硬与疼痛明显缓解，平路能走上近千米。即便无法久站，他仍执着期盼能重回讲台。哪怕坐着讲课，也要把知识与力量继续传递给学生。吉林长春的小徐在疾病失控的边缘被拉住，从最初的绝望无助，到如今平静坚定。他比以往更懂得生命的珍贵，更在意家人的陪伴，在平凡日常里守住希望，用心过好每一刻。
对整个社会而言，他让长期被忽视的罕见病群体被看见、被重视、被支持，带动药物可及性、患者护理体系、社会公益关爱等多项事业稳步向前，为整个罕见病生态注入前所未有的力量。对中国医学而言，蔡磊打破了罕见病研发的传统壁垒，开创出产学研医高效协同的全新模式，推动中国原创小核酸药物从实验室走向临床，让中国在全球神经退行性疾病与小核酸创新领域真正站上世界舞台。
李龙承教授也不止一次发出恳切呼吁：希望监管部门能基于RAG-17优异的安全性、明确的生物标志物响应与切实可见的临床改善，考虑加速批准或附条件上市，让这款救命药更早、更快地抵达急需的患者手中；同时也希望更多投资人看见罕见病药物的全球价值与长远意义，给予研发团队更多耐心、信任与长期支持，让罕见病破冰之路走得更稳、更快。
蔡磊用自己仅剩的生命，回答了关于生命价值的终极命题：生命的长度我们无法掌控，但生命的厚度与意义，完全可以由自己定义。他被困在日渐僵硬、逐步冰封的身体里，却亲手解开了千万人身上的绝望枷锁；他无法治愈自身的顽疾，却携手科研团队，突破性推动了渐冻症的治疗进程；他没能战胜渐冻症本身，却战胜了人类面对绝症时最可怕、最无力的情绪——绝望。
这从来都不是一个人的战斗，而是一群人以生命为炬、以科学为刃、以善意与信念为伴，在无边黑暗里共同写下的，最悲壮、最滚烫、也最不朽的生命史诗。
注：为保护患者隐私，小刘、王老师、小徐均为化名。
本文来自微信公众号“动脉网”（ID：vcbeat），作者：王路泰，36氪经授权发布。