Kein Kampf für einen Alleinstehenden: Cai Lei und die unheilbare Expedition

Ca Lei, der seit über sechs Jahren gegen die Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) kämpft, rutscht allmählich in die Endphase seines Lebens.

Seine ALSFRS - R - Bewertung für motorische Funktionen ist von vollen 48 Punkten auf eine einstellige Zahl gefallen. Seine Muskeln schrumpfen ständig, seine Gliedmaßen gelähmt sich allmählich, und er hat fast vollständig seine motorischen Fähigkeiten verloren. Er kann weder den Kopf heben, noch die Hände regen, noch ein einziges Laut aussprechen. Seine Schluckfähigkeit ist fast vollständig verloren gegangen. In den letzten zwölf Monaten hat er keinen heißen Brei mehr probiert und lebt nur noch von Flüssigkost und Nährlösungen, die ihm über eine Nasensonde zugeführt werden.

Selbst so einfache Bewegungen wie vom Rollstuhl aufs Krankenbett zu gelangen, erfordern die Hilfe von vier Pflegekräften, die ihn vorsichtig heben, hinlegen und verschieben, fürchten, ihn beim Anfassen zu verletzen. In der Nacht wacht er aufgrund von Taubheit und Stechen in seinen Gliedmaßen zwanzigmal auf und kann kaum schlafen. Ein Atemgerät ist ständig an seinem Gesicht. Ein gewöhnliches Erkältungsrisiko kann ihn plötzlich in die Intensivstation bringen und ihn an den Rand des Todes bringen.

Aber er hat nie aufgehört zu kämpfen. Täglich mehrere Stunden lang verbindet er sich mit der Welt über ein Augensteuergerät. Sein Blick bewegt sich langsam über den Bildschirm, und der Cursor folgt seinem Blick. Buchstabe für Buchstabe, Wort für Wort, Satz für Satz, baut Ca Lei mühsam, aber unermüdlich eine Hoffnung auf, die sich auf Medikamentenentwicklungen, klinische Daten, Patientenüberwachung und Forschungsfortschritte bezieht. Mit dem letzten Licht seines Lebens bringt er selbst ein rettendes Medikament in die Hände von Millionen von Patienten und erlebt es, wie die SOD1 - Form der ALS von einer "unheilbaren Krankheit" zu einer kontrollierbaren, stabilen Krankheit mit einer hoffnungsvollen Zukunft wird.

Aber er selbst ist nicht Teil dieser Hoffnung.

Er rettet die Welt, kann sich aber nicht selbst retten.

Medizinischer Durchbruch - Die SOD1 - Form der ALS "wurde besiegt"

Am ersten Tag des Jahres 2026 tippte Ca Lei mit seinem Augensteuergerät Buchstabe für Buchstabe einen offenen Brief an alle ALS - Patienten in China und kündigte eine wichtige Nachricht an: Die SOD1 - Form der ALS "wurde besiegt". Diese Krankheit, die die Menschheit seit fast zweihundert Jahren plagt und als "Superkrankheit" bezeichnet wird, könnte durch das Medikament RAG - 17 gestoppt werden.

Als ein von China entwickeltes siRNA - Kleinmolekül - Medikament dringt RAG - 17 durch eine Lumbalpunktion in die Liquorräume ein, durchbricht die Blut - Hirn - Schranke und erreicht direkt die Läsionen im Zentralnervensystem. Es hemmt das SOD1 - Gen und blockiert von Grund auf die Produktion von toxischen Proteinen, so dass die stetig "vergifteten" Motoneurone ihren Todesschritt stoppen können. Vom von Forschern initiierten IIT - Versuch über die Phase I - Klinische Studie bis hin zur derzeitigen Phase II - Multizenter - Klinischen Studie hat RAG - 17 immer wieder ermutigende Ergebnisse geliefert. Am 22. April 2026 gab die Firma Zhongmeiruikang auf der AAN - Jahrestagung 2026 die positiven Phase I - Klinischen Daten von RAG - 17 zur Behandlung von SOD1 - ALS (Amyotrophe Lateralsklerose, auch bekannt als "Eiskrankheit") bekannt: Nach einer einmaligen Verabreichung sank das krankheitsverursachende SOD1 - Protein im Liquor um bis zu 58,1%, und der Kernmarker für Nervenschäden, NfL, sank um bis zu 81%. Beide Indikatoren blieben auch sieben Monate nach der Verabreichung auf einem klinisch signifikanten niedrigen Niveau. Alle Nebenwirkungen waren leicht, und es gab keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse. Die meisten Probanden hatten ein Stoppen des Krankheitsprozesses, und einige Patienten zeigten sogar Verbesserungen in ihrer Funktion. Das Eis der ALS beginnt zu schmelzen.

In diesem medizinischen Aufbruch wurden das Schicksal von drei normalen Menschen völlig verändert.

Xiao Liu, 29 Jahre alt, war die erste, die das Licht am Ende des Tunnels sah. Im Jahr 2020, als sie 24 war, fühlte sie zunächst eine Schwäche in ihrem linken Fuß und stolperte häufig. Innerhalb weniger Monate schrumpften die Muskeln in ihrem linken Bein mit erstaunlicher Geschwindigkeit. Nach der Diagnose von SOD1 - ALS im Peking Union Medical College Hospital im Jahr 2021 verschlechterte sich ihre Krankheit monatlich. Von einer sportlichen Person, die laufen und springen konnte, wurde sie innerhalb eines Jahres auf einen Rollstuhl angewiesen. Sie war so dünn, dass nur noch Knochen übrig blieben, und ihr tägliches Leben war vollständig von ihren Eltern abhängig. Selbst beim Überqueren der Straße konnte sie nicht mit dem Zeitrhythmus des Ampelsignals Schritt halten.

Im Jahr 2023 sah Xiao Lius Vater in der Patienten - Gruppe des ALS - Hilfsverbands die Ankündigung für die RAG - 17 - Studie und griff nach diesem rettenden Strohhalm. Als einer der ersten Probanden in der IIT - Studie erhielt Xiao Liu im Tiantan - Krankenhaus eine achtmonatige regelmäßige intrathekale Injektionstherapie. Ab dann drehte sich das Schicksal: Die Muskelatrophie stoppte, und selbst ohne die Einnahme anderer Medikamente blieb ihr Zustand stabil. Heute kann sie sich an der Couch abstützen und allein aufstehen, kann den Boden wischen, die Wäsche waschen und das Zimmer aufräumen. Ihre Sprache ist klar und lebhaft, und sie kann auch Teilzeitjobs als Bildbearbeiterin und Videorederin zu Hause machen. Von einer Patientin, die auf den Tod wartete, ist sie wieder zu einer normalen Person geworden, die leben, schaffen und lachen kann. Ca Lei nennt sie "die glücklichste ALS - Patientin in den letzten 200 Jahren", und sie ist das lebendigste Beispiel dafür, dass die SOD1 - Form der ALS behandelbar und kontrollierbar ist.

Lehrer Wang, 53 Jahre alt, war seit über zwanzig Jahren ein Lehrer für politische und rechtliche Bildung an einer Hochschule in Zhaoqing, Guangdong. Im Mai und Juni 2022 begannen plötzlich heftige Krämpfe in seinem rechten Bein, und seine große Zehe riss unkontrolliert nach oben. Die Schmerzen dauerten fast einen Monat an. Er wurde in Zhaoqing, Guangzhou und in privaten Kliniken behandelt und wurde lange Zeit fälschlicherweise als Bandscheibenvorfall diagnostiziert. Erst als er sah, wie die Muskeln in seinem rechten Bein sichtbar einsanken und schrumpften, wurde ihm klar, dass etwas nicht stimmte. Im Juni und Juli 2023 wurde er im Ersten Affilierten Krankenhaus der Sun Yat - sen - Universität mit einer motorischen Neuropathie diagnostiziert. Danach wurde er im Peking Union Medical College Hospital von Professor Fan Dongsheng und anderen Experten konsultiert und schließlich mit einer motorischen Neuropathie (im Zusammenhang mit der SOD1 - Form der ALS) diagnostiziert. In dem Moment, als er die Diagnose hörte, war er fast am Zusammenbruch. Danach war sein rechtes Bein so starr wie ein Stock, es war kalt, es gab Muskelzuckungen und Schmerzen, die ihn Tag und Nacht quälten. Der dünnste Teil seines Unter- und Oberbeins war um ganze sechs Zentimeter dünner als das linke Bein. Beim Gehen wankte er, und seine Würde wurde Stück für Stück von der Krankheit zerstört. Über einen Mitpatienten kontaktierte er das Team von Ca Lei und nahm an der frühen IIT - Studie von RAG - 17 teil. Von den Sommerferien 2023 bis August 2024 absolvierte er insgesamt sechs Lumbalpunktionen im Tiantan - Krankenhaus in Peking.

Nach der Einnahme des Medikaments hat sich seine Krankheit nicht weiter verschlechtert. Sein rechtes Bein fühlt sich viel leichter an, und er kann auf ebener Straße fast einen Kilometer laufen. Die Muskelzuckungen und Schmerzen haben sich deutlich gebessert. Er trainiert weiterhin täglich fast eine Stunde lang und kann manchmal sogar Fahrrad fahren. Um anderen dringend bedürftigen Patienten mehr Chancen zu geben, hat er sich freiwillig entschlossen, auf weitere klinische Studien zu verzichten, um anderen in der Dunkelheit steckenden Familien ein wenig Licht zu bringen.

Im Gegensatz zu Xiao Liu und Lehrer Wang trat bei Xiao Xu aus Changchun, Jilin, die Krankheit etwas später auf, und er begann auch etwas später mit der Behandlung.

Xiao Xu, geboren 1989, war einst ein energischer Vertriebler für chemische Kunststoffe und war tagtäglich unterwegs. Er hatte viel Hoffnung auf das Leben. Als die Krankheit zuerst auftrat, hatte er nur ein merkwürdiges Gangbild und konnte nicht auf die Zehenspitzen gehen. Innerhalb von nur vier oder fünf Monaten verschlechterte sich sein Zustand wie ein Lawine: Es wurde ihm schwer, die Treppen zu besteigen, und schließlich konnte er seine Beine gar nicht mehr heben. Nach März 2025 hatte es sich ihm immer schwieriger gemacht, zu gehen. Er musste beim Gehen einen Stock benutzen, und zu Hause hatte er einen Rollstuhl. Aufstehen, nachdem er sich hinuntergedrückt hatte, war die schwierigste Herausforderung. Er hat alle üblichen Medikamente wie Riluzol und Edaravone ausprobiert, aber es hat keine Wirkung gezeigt. In seiner Verzweiflung sah er in einer Flugzeitschrift die Geschichte von Ca Lei und meldete sich über den ALS - Hilfsverband für die Phase I - Klinische Studie von RAG - 17 an.

Im Juli 2025 erhielt er eine Lumbalpunktion im Tiantan - Krankenhaus. Seitdem spürt er, dass der Krankheitstrain, der auf die Klippe zustürzte, deutlich langsamer wird. Die schnelle Atrophie und die zunehmende Schwäche, die ihn in Angst versetzt hatten, wurden endlich gestoppt. Er reist alle zwei Monate nach Peking für die Nachuntersuchungen und trainiert weiterhin auf dem Fahrrad. Seine Einstellung hat sich von Verzweiflung zu Ruhe und Entschlossenheit gewandelt. Im März 2026 hatte er ein Video - Gespräch mit Ca Lei, dem Pionier in der Bekämpfung der ALS. Damals war Ca Lei schon sehr schwach und konnte nur über das Augensteuergerät kommunizieren. Aber als das Video - Gespräch begann, lächelte Ca Lei ihm freundlich an. In diesem Moment begriff Xiao Xu plötzlich, dass er nicht allein in diesem Kampf steht.

Schicksalsschwung - Vom Vizepräsidenten von JD.com zum Pionier in der Bekämpfung der ALS

Gehen wir zurück auf den 30. September 2019. Ca Lei, 41 Jahre alt, stand an der Spitze seines Lebens. Er war der Vizepräsident der JD - Gruppe, "der erste Mann der elektronischen Rechnungen in China" und war für seine rücksichtslose Durchsetzungskraft bekannt. Seine Karriere war auf dem Höhepunkt, seine Familie war glücklich, und sein Sohn war gerade erst geboren. Das Lebensbild wartete darauf, dass er es vollends ausmalen würde.

Aber ein ruhiger Satz des Arztes: "Amyotrophe Lateralsklerose, ALS, Eiskrankheit" zerbrach seine Welt in Stücke.

Die ALS wird als eine der fünf schwerwiegendsten Krankheiten der Welt angesehen. Patienten müssen bewusst zusehen, wie ihre Muskeln schrumpfen, ihre Gliedmaßen erstarren und ihre Atemfähigkeit versagt. Von Körper bis Seele werden sie allmählich "eingefroren". Dies ist auch der grausamste Aspekt der ALS.

Die meisten Menschen würden in Panik geraten, sich geschlagen geben und auf das Ende warten. Ca Lei entschied sich, zu kämpfen.

Er definierte diesen Kampf als "die letzte Unternehmung" und wechselte sein seit über zwanzig Jahren genutzten Online - Namen "Stein" gegen das Bild von Sun Wukong, dem Monkey King. Selbst wenn er unter dem Berg des fünften Elements gefangen ist, will er den Berg sprengen und sich in der Endphase wehren. An der Wand seines Büros hingen die acht Worte "Leben im Schatten des Todes, kämpfen gegen die Eiskrankheit", die zu seinem einzigen Glauben in seinem weiteren Leben wurden.

Er legte sein Geschäftsideal beiseite und stürzte sich in das fremde Gebiet der neurodegenerativen Krankheiten. Von Null an begann er, Wissenschaftler zu vernetzen, Medikamentenentwicklungen voranzutreiben, Plattformen aufzubauen und klinische Studien zu beschleunigen. Vom Geschäftsführer zum Pionier in der Bekämpfung der ALS ging er den Weg eines medizinischen Wissenschaftlers.

Der Angriff einer Gruppe - Die Zusammenarbeit von Wissenschaftlern, Patienten, Krankenhäusern und Pharmazeutikern

Die Entstehung von RAG - 17 war nie ein Alleingang eines Einzelnen, sondern ein Zusammenschluss von Wissenschaftlern, Pharmazeutikern, Krankenhäusern, Patienten und Pionieren in einer Epoche.

Der Ursprung dieses Angriffs liegt in der zwanzigjährigen wissenschaftlichen Haltung von Professor Li Longcheng. Bereits im Jahr 2006 entdeckte und benannte Li Longcheng erstmals international den RNA - Aktivierungsmechanismus (RNAa) und wurde der globale Pionier in diesem Bereich. Im Jahr 2017 gründete er die Firma Zhongmeiruikang und plante, die Ursprungsinnovationen aus dem Labor in wirkliche lebensrettende Medikamente umzuwandeln. Das Auftauchen von RAG - 17 war eher ein "zufälliges Ergebnis": Als das Team die Effizienz der SCAD™ - Zentralnervensystem - Lieferplattform testete, wählte es ein gegen SOD1 gerichtetes siRNA als Werkzeug und entdeckte zufällig, dass diese Medikamentenentwicklung gerade auf den klarsten krankheitsverursachenden Zielpunkt der ALS abzielte. So wurde ein Medikamentensamen, der die Geschichte verändern sollte, gesät.

Um die Schwierigkeiten bei der extrahepatischen Lieferung von doppelsträngigem siRNA zu lösen, hat das Team von Li Longcheng jahrelang die SCAD™ - Intelligente Chemische Hilfs - Lieferplattform entwickelt, um doppelsträngige siRNA - Medikamente effizient in das Zentralnervensystem und andere Gewebe und Organe zu liefern. Im Vergleich zum bereits auf dem Markt befindlichen einsträngigen ASO - Medikament Tofersen wirkt RAG - 17 über den RNA - Interferenzmechanismus und hat eine um 1 - 2 Größenordnungen höhere Aktivität. Es kann das mutierte Gen effizienter und anhaltender hemmen und die Produktion von toxischen Proteinen blockieren.

Präklinische Daten zeigen, dass RAG - 17 die mittlere Lebenserwartung von SOD1 - mutierten Mäusen um 101 Tage verlängern kann, während das bereits auf dem Markt befindliche Medikament Tofersen in den veröffentlichten Daten unter derselben Dosis nur die Lebenserwartung von SOD1 - mutierten Mäusen um 37 Tage verlängern kann.

Datenvergleich zwischen RAG - 17 und Tofersen (Bild vom Interviewten)

Das RAG - 17 - Projekt wurde im September 2020 initiiert, die präklinischen Tierversuche wurden im Jahr 2022 abgeschlossen, 2023 erhielt es die Orphan - Drug - Bezeichnung der amerikanischen FDA, und 2024 erhielt es die klinische Genehmigung der