华元生物筑lncRNA药物研发壁垒，新型递送系统破行业痛点

华元生物在lncRNA药物研发领域实现了从靶点筛选到递送系统的全链条原创突破，打造出具备全球竞争力的研发管线。在靶点筛选方面，公司创新采用“全基因组关联分析（GWAS）+ 大规模临床验证”策略，依托国际CHARGE联盟百万级人源二代测序数据库，并联合哈佛大学医学院、芝加哥大学医研究中心超万例临床样本，精准锁定肝脏特异性lncRNA靶点，展现出对2型糖尿病（T2D）、代谢综合征的显著治疗效果，并基于lncRNA特性，避免并发症，有效克服传统方法药效持续时间短，并发症多的行业痛点。

在递送系统上，华元生物与中国科学院深圳先进技术研究院合作，突破传统四组分LNP设计局限，开发出新型脂质体递送系统。该系统通过组份创新，大幅提升肝脏靶向效率，并显著降低非肝器官富集导致的毒性风险，为小核酸药物的高效、精准递送确立了全新行业标准。

在药物设计方面，公司针对原创lncRNA靶点开发的siRNA药物，采用独特化学修饰策略以增强序列稳定性，显著延长药物在体内的作用时间，成功突破RNAi在体内易降解的技术瓶颈。目前，华元生物已在靶点识别、递送系统、药物优化等关键环节布局多项核心专利，构建坚实知识产权壁垒。

在药物有效性验证方面，华元在原代细胞细胞及动物上开展了多层面药物验证。药物的跨物种有效性得到系统验证。在实验中华元小核酸创新药展现出卓越的系统性代谢调控能力：食蟹猴模型的血糖、体重、血脂等关键指标持续改善，2型糖尿病相关并发症进展明显延缓。

在药物安全性验证方面，通过原代细胞及动物的全链条实验外，基于食蟹猴的全基因组及转录组分析进一步表明，华元小核酸创新药可精准沉默目标lncRNA并调控下游基因网络，并从分子机制层面及动物实验结果，从干实验、湿实验结果多维度证实药物特异性和安全性。

与现有代谢疾病治疗手段相比，华元生物的技术具备三大颠覆性优势：  

1、颠覆性治疗机制：利用lncRNA作为基因网络“指挥塔”的功能，实现对肝脏、胰岛等多器官协同调控，避免肌肉流失等副作用，治标更治本；  

2、颠覆性递送系统：新型肝靶向递送系统在食蟹猴模型中验证良好安全性，肝肾功能及凝血指标均无异常，同时肝脏药物富集效率大幅提升；  

3、颠覆性治疗策略：药物已在非酒精性脂肪肝炎、肝脏纤维化、高血压等相关代谢类疾病适应症中均展现出显著的治疗效果，华元小核酸创新药有望成为多适应症治疗药物，具备“一药多效”的应用前景。

目前，公司已与药明康德达成深度战略合作，共同加速推进“基于lncRNA的T2D及代谢综合征小核酸多效药物”的临床转化进程。同时，基于该递送平台拓展的非酒精性脂肪肝、肝纤维化等适应症的派生管线也已启动，持续拓宽技术应用边界与市场想象空间。