Wie kann KI „Patienten“ erzeugen, wenn sich nicht genügend Probanden für klinische Studien finden?

Stell dir vor, eines Tages könnte ein KI-Modell fast alle Informationen deines Körpers kopieren – deine Gene, deine vergangenen Krankengeschichten, deine Medikamenteneinnahmeaufzeichnungen, wo du aufgewachsen bist, deine Ethnie, dein Geschlecht, dein tägliches Leben und so weiter – um ein Modell von „dir“ zu erstellen. Dieses Modell kann die Wirkung von Medikamenten und Behandlungen bei dir, zukünftige Krankheiten und sogar die erwartete Lebensdauer vorhersagen.

Das ist nicht nur eine Vorstellung, sondern eine Realität, die wahrscheinlich gerade auf uns zukommt.

In den letzten zwölf Monaten hat Li Youcheng, Doktorand am Institut für Intelligenz der Peking-Universität, an der Entwicklung von „virtuellen KI-Patienten“ gearbeitet. Zusammen mit seinem Team hat er konforme Daten aus der medizinischen Versorgung, dem körperlichen Zustand und der Lebensumgebung von mehreren zehn Millionen realen Patienten kombiniert, spezielle KI-Modelle verwendet und nach mehreren Runden der Anpassung ein „virtuelles Patienten“-Modell erstellt, das einem Menschen immer ähnlicher wird.

In der Geschäftswelt wird diese Art von „Patienten“-Modellen heute von Pharmaunternehmen zunehmend als praktikabler technologischer Weg angesehen.

Gegenwärtig werden Pharmaunternehmen von demselben Problem behindert: Es reichen nicht genügend Personen für klinische Studien aus. Dies ist besonders ausgeprägt bei seltenen Krankheiten, pädiatrischen Erkrankungen und schweren Fällen, wo Patienten, die die Einschlusskriterien erfüllen, ohnehin selten sind und strenge Ausschlusskriterien weitere aussortieren. Viele Studien werden verschoben, bis das Budget aufgebraucht ist, ohne dass die Kontrollgruppe vollständig zusammengestellt ist.

Genau hier schneiden virtuelle Patientenmodelle in diese Lücke ein: Sie verwenden Daten realer Patienten, um digitale Abbilder zu erstellen, führen Studien zuerst auf dem Computer durch, sagen die Arzneimittelwirkung voraus, filtern aus, was zum Scheitern verurteilt ist, und können sogar Teile der realen Kontrollgruppe ersetzen.

Zudem sind klinische Studien der Bereich, in dem Pharmaunternehmen am meisten Geld ausgeben. Sobald virtuelle Daten von Aufsichtsbehörden anerkannt werden, werden die eingesparten Rekrutierungskosten und Zeit „unermesslich“ sein.

Die Signale auf politischer Ebene sind ebenso eindeutig. Im Juni dieses Jahres veröffentlichten vier Behörden, darunter das Nationale Arzneimittelamt, ein Dokument, das die Anwendung von Modelltechnologien wie virtuellen Patienten fördert. In der Branche hat das Qilu-Krankenhaus Shandong eine Ausschreibung für „digitale Zwilling-virtuelle klinische Studien“ mit einem Budget von 2,625 Millionen Yuan veröffentlicht, und die Anforderungen sind sehr konkret: Modellierung virtueller Bevölkerungen und virtuelle Vorhersage der therapeutischen Wirkung.

Im September dieses Jahres wurde das „virtuelle Patientenmodell“ in die Liste hochwertiger Szenarien für KI-gestützte Pharmaproduktion im „15. Fünfjahresplan für die Entwicklung der Pharmaindustrie“ aufgenommen, der von zehn Behörden herausgegeben wurde. Von der Aufsichtsebene bis zur industriellen Planung wird dieser Weg Schritt für Schritt geebnet.

Weltweit sind „virtuelle Patienten“ bereits in das Forschungsfeld multinationaler Pharmaunternehmen eingetreten. Unternehmen wie AstraZeneca, Roche Pharma und Sanfors erkunden durch Modellentwicklung, technische Zusammenarbeit und strategische Investitionen, wie Krankheitsverläufe auf Computern simuliert, Patientenreaktionen vorhergesagt und das Design klinischer Studien unterstützt werden können.

Anfang 2025 beschloss Li Youcheng, ein Unternehmen zu gründen, das KI-Patientenmodelle entwickelt. Heute hat sein Unternehmen Kooperationen mit 30 Pharmaunternehmen und CRO-Unternehmen (professionellen Organisationen, die Outsourcing-Dienstleistungen für die Arzneimittelforschung für Pharmaunternehmen, medizinische Einrichtungen und Forschungsinstitute anbieten) geschlossen und versucht, Kooperationen mit internationalen Pharmaunternehmen wie AstraZeneca und Johnson & Johnson aufzubauen.

Ein kommerzieller Weg wird gerade erfolgreich umgesetzt. Die Finanzierung des Unternehmens befindet sich in der zweiten Runde in der Abwicklungsphase, mit einer Bewertung von fast 1 Milliarde Yuan. Ein Patientenmodell des Unternehmens, das mehr als zehn Krebsarten umfasst, wird derzeit mit kooperierenden Pharmaunternehmen validiert.

Pharmaunternehmen sind die Kunden, die er derzeit sucht, aber sie sind nicht die gesamte Vorstellung, die er von dieser Technologie hat. In seiner vorgestellten Zukunft könnte jeder Mensch sein eigenes „gesundheitliches Abbild“ besitzen. Durch dieses Abbild kann der Einzelne seinen eigenen Körper besser verstehen und sogar seinen zukünftigen Gesundheitszustand sehen; auf einer größeren Ebene kann die Sammlung mehrerer Abbilder auch zur Vorhersage von Ereignissen im öffentlichen Gesundheitswesen verwendet werden, „genau wie bei der Vorhersage von Waldbränden und Wetter“.

Aber im Moment muss das Team zuerst beantworten, inwieweit die vorhergesagten Veränderungen des Modells mit denen realer Patienten übereinstimmen. Wir haben mit Li Youcheng über den Prozess der Erstellung eines „virtuellen Patienten“ gesprochen, wie man ihn nach der Erstellung wissenschaftlich validiert, wie eine medizinische KI-Technologie zahlungsbereite Kunden findet und wie sie unser Leben beeinflussen könnte.

Im Folgenden ist das Gespräch zwischen dem Studio Mirror und Li Youcheng wiedergegeben:

Erstellen eines „virtuellen Patienten“-Modells

Studio Mirror: Vom Bachelorstudium bis zum direkten Doktorat war dein Fachgebiet Künstliche Intelligenz. In diesem Bereich gibt es eigentlich beliebtere Gründungsrichtungen. Warum hast du dich für eine Gründung im medizinischen Bereich entschieden?

Li Youcheng: Als ich in der Oberstufe war, erkrankte ein Freund in meiner Umgebung an einer sehr schweren Krankheit. Glücklicherweise wurde sie durch eine Früherkennung mit medizinischen Geräten entdeckt, und nach der Behandlung erholte er sich sehr gut. Dieses Ereignis hat mich stark beeinflusst und war lange Zeit eine innere Belastung für mich.

Eines Abends im ersten Studienjahr 2019 dachte ich mir: Da mich dieses Thema so lange beschäftigt, sollte ich mich in dieses Feld einbringen und mich meiner inneren Angst stellen. Egal wie die Familie und der Hintergrund eines Menschen aussehen, jeder muss mit Geburt, Alter, Krankheit und Tod umgehen. Wenn ich mich ein wenig mehr bemühe, könnten einige Familien durch meine Arbeit besser dran sein.

Damals dachte ich, dass ein Arzt nur einen Menschen retten kann, aber wenn man medizinbezogene Dinge durch Technik macht, kann das die gesamte Bevölkerung oder die Gesellschaft beeinflussen.

Damals fand ich medizinische Geräte besonders gut. Ich habe fast ein halbes Jahr lang selbst analoge und digitale Schaltungen gelernt. Im Sommer des zweiten Studienjahres habe ich mit älteren Kommilitonen aus der Elektrotechnik an einem Elektronikdesign-Wettbewerb teilgenommen und anschließend in einem Unternehmen für medizinische Geräte Praktikum gemacht, wo ich Steuerungsschaltungen und ähnliches hergestellt habe. Danach stellte ich fest, dass Technik nicht unbedingt die höchste Priorität hat – Geschäftsmodell und Vertrieb sind ebenfalls sehr wichtig. Ich wollte immer noch einen Bereich mit fortschrittlicherer Technik finden.

Im dritten Studienjahr bewarb ich mich für eine Zeitlang im Ausland, um Forschung im Bereich Bioinformatik zu betreiben, und stellte fest, dass das noch weit von praktischen Problemen wie Diagnose, Behandlung und Pharmaproduktion entfernt ist. Durch Zufall bemerkte ich Bildgebungs-KI und war sehr beeindruckt: Kleine Lungenknoten, die von menschlichen Augen leicht übersehen werden, können von der KI erkannt werden. Radiologen müssen viele Jahre lang trainiert werden und viele Bilder betrachten, um sie erkennen zu können.

Aus diesen Fällen sah ich das Potenzial der KI: Sie könnte die Diagnosegenauigkeit des Menschen übertreffen oder Phänomene und Regeln der Biowissenschaft entdecken, die Menschen nicht erkennen können. Andererseits gab es damals in diesem Bereich sowohl im In- als auch im Ausland viele praktische Anwendungsfälle, und die Technik war zu einem relativ reifen Zeitpunkt gelangt.

Danach begann ich, die bildgebende KI-Diagnose zu erforschen, und konzentrierte mich zuerst auf Brustultraschall. Aber während der Arbeit stellte ich fest, dass man zur Beurteilung, ob ein Patient Brustkrebs hat, nicht nur den Ultraschall betrachten muss, sondern auch MRT, elektronische Patientenakten, die Familiengeschichte und Krankengeschichte der Patientin kennen muss, sogar mehrere Untersuchungen durchführen muss. Damals kam mir die Idee eines patientenzentrierten Forschungsansatzes.

Neben meinem universitären Betreuer habe ich mit vielen Branchenexperten gesprochen, die alle Ärzte in der ersten Linie sind. Als ich an der bildgebenden KI-Diagnose arbeitete, bin ich oft alle paar Tage zur Ultraschallabteilung des Peking-Universitäts-Tumorzentrums gegangen, um mit den Ärzten zu sprechen und ihre Diagnosedenkweisen zu lernen. Als meine Fähigkeit, Bilder zu lesen, der der Ärzte nahe kam, merkte ich, dass meine Denkweise zum Training des Modells sehr klar wurde und ich wusste, was zu tun ist.

Bildgebung ist eigentlich nur eine Projektion des Gesundheitszustands eines Patienten zu einem bestimmten Zeitpunkt und mit einer bestimmten Untersuchungsmethode. Ich wollte diese Projektionen zu verschiedenen Zeiten und mit verschiedenen Untersuchungsmethoden sammeln, um einen vollständigeren Patienten zu beschreiben. Später stellte ich fest, dass es nicht ausreicht, nur Diagnosen zu stellen. Man muss auch wissen, welche Medikamente der Patient eingenommen hat, welche Reaktionen er nach der Einnahme hatte und wie sich sein körperlicher Zustand im Laufe der Zeit verändert.

Von der bildgebenden KI zum Patientenmodell war für mich also kein plötzlicher Richtungswechsel, sondern eine Erweiterung meiner früheren Forschung. Wir wollen nicht nur wissen, in welchem Zustand sich der Patient jetzt befindet, sondern einen Schritt weitergehen und sehen, wie es ihm unter verschiedenen Behandlungsbedingungen künftig ergehen könnte.

● Quelle: *Pantheon*

Studio Mirror: Du sagst, du willst die „Projektionen“ aus verschiedenen Zeiten und verschiedenen Untersuchungen zusammensetzen, um einen vollständigeren Patienten zu sehen. Konkret gesagt, welche Informationen gibst du dem Modell, und was kann es uns am Ende sagen?

Li Youcheng: Wir verwenden die langjährigen Behandlungsaufzeichnungen, Bildaufzeichnungen und Medikamenteneinnahmeaufzeichnungen der Patienten, um sie zu modellieren. Darüber hinaus sammeln wir verschiedene Informationen wie den PM2.5-Wert in der Region, in der der Patient lebt, ob dort Stroh verbrannt wird, Ernährungsstruktur und wirtschaftliche Situation. Zu Beginn der Sammlung muss man die Krankheit ausreichend tief verstehen, um zu wissen, was aufgezeichnet werden muss.

Es passt nicht einfach die Patientendaten an und gibt einen Zahlenwert aus, sondern es soll anhand seiner vergangenen Aufzeichnungen die Veränderung des körperlichen Gesundheitszustands in den kommenden Jahren vorhersagen und sehen, wie sich sein Gesundheitszustand unter bestimmten Behandlungs- oder Medikamentenbedingungen verändert – das ist unser Ziel.

Nehmen wir Pharmaunternehmen als Beispiel. Ein Arzneimittelwirkstoff hat in der frühen Forschung möglicherweise sehr gute Datenindikatoren, aber das Forschungsteam muss beurteilen, in welcher Population er wirksamer sein könnte und ob es Sicherheitsrisiken gibt, die im Voraus untersucht werden sollten. Wenn diese Probleme erst in der späten Phase der Humanstudie auftauchen, sind die bereits investierten versunkenen Kosten kaum wiederherzustellen.

Wir möchten die longitudinalen Aufzeichnungen von Patienten mit Beweisen auf molekularer und zellulärer Ebene verbinden, um pharmazeutischen Teams zu helfen, früher zu validieren und zu beurteilen, welche Pipeline (alle laufenden Projekte eines Pharmaunternehmens) vorangetrieben und welche Patienten in die Studie aufgenommen werden sollen. Unsere Positionierung ist nicht nur ein klinisches Diagnosemodell zu erstellen, sondern das Modell für Entscheidungen bei Arzneimittelstudien und klinischen Studien einzusetzen. Unser Modell hat hier eine ergänzende und unterstützende Funktion, es ersetzt nicht vollständig echte klinische Arzneimittelstudien – echte Humanstudien müssen weiterhin durchgeführt werden.

● Quelle: pexels

Studio Mirror: Um die Veränderungen eines Patienten über so viele Jahre zu verstehen, braucht man zuerst ausreichend vollständige Aufzeichnungen. Mit welchen Krankheiten beschäftigt ihr euch derzeit? Woher kommen diese Daten und kann man sie direkt nach Erhalt verwenden?

Li Youcheng: Wir konzentrieren uns derzeit auf drei große Kohorten: Atemwegserkrankungen, Krebserkrankungen und kardiovaskuläre Erkrankungen. Wir sammeln Daten zu diesen drei Krankheitsarten. Bisher haben wir konforme Daten aus der medizinischen Versorgung, dem körperlichen Zustand und der Lebensumgebung von mehreren zehn Millionen realen Patienten erhalten.

Für uns sind Daten das am schwierigsten zu sammelnde und zu verarbeitende Element bei der Erstellung von Patientenmodellen. Verschiedene medizinische Daten sind verteilt auf verschiedene Datenbanken. Sie müssen ausgerichtet, verarbeitet und duplikatfrei gemacht werden, widersprüchliche Aufzeichnungen müssen ausgeschlossen werden – das ist alles sehr schwierig. Sie liegen nicht von Anfang an in einer Form vor, die zum Trainieren von KI geeignet ist, sondern sind häufig verstreute Tabellen. Wir müssen sie in eine vollständige Datenbank umwandeln, die einem bestimmten Patienten oder sogar einer bestimmten Läsion zugeordnet werden kann.

Studio Mirror: Werden diese Datenaufbereitungsarbeiten der KI überlassen?

Li Youcheng: Die KI kann die erste Filterung, vorläufige Verarbeitung und Bereinigung durchführen, danach ist aber menschliche Beteiligung erforderlich. Das Wichtigste ist, im Vorfeld Standards festzulegen: Zum Beispiel, welche Biomarker beachtet werden, welche Variablen verfolgt werden, wie Krankheiten definiert werden, welche Daten einbezogen und welche ausgeschlossen werden. Dahinter steckt ein tiefes Verständnis der Krankheit.

Wir müssen zuerst das gesamte Problem verstehen und dann die Punkte, die wir nicht verstehen, an medizinische Experten weitergeben. Die Experten liefern die Erfahrung im Zusammenhang mit der Krankheit, und wir integrieren diese Erfahrung in das Forschungsprogramm. Es reicht nicht, einen Experten einzuladen, der dir dann sagt, wie das gesamte Modell erstellt werden soll.

Studio Mirror: In welchem Stadium befindet sich euer Modell derzeit?

Li Youcheng: Derzeit führen wir gemeinsam mit kooperierenden Pharmaunternehmen Validierungen durch, mehrere Validierungen laufen parallel.

Wie beweist man die Glaubwürdigkeit eines erstellten „Patienten“?

Studio Mirror: Wie validiert ihr ein Patientenmodell während des Entwicklungsprozesses?

Li Youcheng: Seit Beginn des Trainings führen wir verschiedene Bewertungen durch. Eine davon ist die retrospektive Validierung: Man weiß bereits, welche Krankheit der Patient in der Vergangenheit hatte, und nutzt die Daten vor dem Auftreten der Krankheit, um sie vorherzusagen. Wir haben diese Daten bereits, wir schneiden sie zu einem bestimmten Zeitpunkt ab, lassen das Modell die Daten