Das Zeitalter der Organoide bricht leise an

Am 7. Juli veröffentlichte das Zentrum für Arzneimittelbewertung der Nationalen Arzneimittelbehörde eine Mitteilung und stellte die Anleitung für Anträge, das Antragsformular und den Umsetzungsrahmen des „Pilotprogramms zur Förderung der Forschung und Anwendung neuer Methoden“ (kurz „Pionierprogramm“) öffentlich zur Konsultation. Der Kern dieser Mitteilung besteht darin, neue alternative Methoden wie Organoide und Organchips in die regulatorischen Überlegungen zur nicht-klinischen Bewertung von Arzneimitteln einzubeziehen.

Um es einfacher auszudrücken: Das chinesische Arzneimittelkontrollsystem versucht zum ersten Mal in Form eines systematischen Pilotprojekts, eine Frage zu beantworten: Können die Modelle, die für Sicherheits- und Wirksamkeitstests in der Arzneimittelentwicklung verwendet werden, von Tieren auf humane Modelle übertragen werden?

Dies ist kein isolierter politischer Schritt. Kurz davor hat die US-amerikanische FDA durch den Modernisierungsgesetz 2.0 die Anforderung zur obligatorischen Tierversuch bei neuen Arzneimitteln aufgehoben und einen Entwurf der Anleitung veröffentlicht, der ausdrücklich erlaubt, dass Unternehmen Daten von Organoiden und Organchips für die nicht-klinische Sicherheitsbewertung einreichen. Die britische MHRA und die europäische EMA fördern ebenfalls ihre jeweiligen Akzeptanzpfade gleichzeitig.

Die Einführung des Pionierprogramms bedeutet, dass China offiziell in diese globale Iteration von Entwicklungsinstrumenten eintritt.

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Regulatorische Wende

NAMs, also neue alternative Methoden, sind ein Konzept, das gemeinsam von der US-amerikanischen FDA, der EPA und der OECD gefördert wird. Sein Ziel ist klar: Informationen über die Sicherheit und Wirksamkeit von Arzneimitteln und Chemikalien zu erhalten, ohne auf traditionelle Tierversuche angewiesen zu sein. Dieses System wird hauptsächlich von drei Säulen getragen: humane dreidimensionale Modelle, einschließlich Organoide und Organchips; computergestützte Toxikologie und Vorhersagemodelle mit KI; sowie die Integration von Hochdurchsatz-In-vitro-Screening und Omics-Daten.

Im Jahr 2022 verabschiedete der US-Kongress das „FDA-Modernisierungsgesetz 2.0“, das es pharmazeutischen Unternehmen auf rechtlicher Ebene erlaubte, NAMs-Daten anstelle von obligatorischen Tierversuchsdaten in Anträgen für Prüfpräparate zu verwenden. Im April 2025 kündigte die FDA an, die obligatorischen Tierversuchsanforderungen für monoklonale Antikörper und andere Arzneimittel schrittweise aufzuheben.

Im März 2026 veröffentlichte das Zentrum für Arzneimittelbewertung und -forschung der FDA den Entwurf der Anleitung zur Verwendung von NAMs in der Arzneimittelentwicklung, der ausdrücklich festlegt, dass Unternehmen Daten von Organoiden und Organchips direkt für die nicht-klinische Sicherheitsbewertung einreichen können, ohne dass zuvor eine offizielle Zertifizierung erforderlich ist. Es müssen nur vier Prinzipien erfüllt sein: klare Verwendungsszenarien, Relevanz für die menschliche Biologie, reproduzierbare und nachverfolgbare Technologie sowie Eignung für spezifische regulatorische Zwecke.

Im selben Monat stockte die US-amerikanische Nationale Gesundheitsinstitut mehr als 150 Millionen US-Dollar an speziellen Mitteln zur Unterstützung der standardisierten Entwicklung von NAMs auf. Im Jahr davor hatte es das erste standardisierte Zentrum für Organoid-Modellierung gegründet, das speziell die Validierung der Modellkonsistenz zwischen Laboren vorantreibt.

Die Aufhebung gesetzlicher Beschränkungen, die regulatorische Akzeptanz, die gezielte Investition von Mitteln und die kooperative Entwicklung von Standards – all diese Punkte zusammen bilden eine vollständige institutionelle Wende. Das Pionierprogramm des chinesischen CDE wird vor diesem globalen Hintergrund umgesetzt.

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Wendepunkt der Industrialisierung

Organoide sind im Wesentlichen minimale Funktionseinheiten, die sich aus Stammzellen unter dreidimensionalen Kultivierungsbedingungen selbst organisieren und die Merkmale des Ursprungsorgans in Struktur und Funktion stark nachahmen. Seit niederländische Wissenschaftler 2009 erstmals Darmorganoide etablierten, wurden Organoide von Leber, Niere, Herz, Gehirn, Lunge, Bauchspeicheldrüse sowie von Tumorpatienten nacheinander erfolgreich konstruiert.

Die technologischen Durchbrüche in den letzten Jahren konzentrieren sich auf zwei Richtungen.

Eine ist die Reifung vaskularisierter Organoide und Systeme zur gemeinsamen Kultivierung von Immunzellen. Nach der Einführung von Endothelzellen und Immunzellen werden das Nekroseproblem bei Langzeitkulturen und der Mangel an fehlender Immuninteraktion teilweise gelöst. Die andere ist ein vernetztes System mehrerer Organchips, das versucht, die metabolische Querkommunikation zwischen Leber, Darm und Niere nachzuahmen und den Mangel auszugleichen, dass einzelne Organoide keine systemischen Effekte widerspiegeln können.

Im Jahr 2023 wurde der Leberchip des Unternehmens Emulate offiziell in das Pilotprojekt für neue Arzneimittelwege mit innovativer Wissenschaft und Technologie der FDA aufgenommen. Dieses Ereignis wird in der Branche als der Punkt betrachtet, an dem die Technologie aus der Blasenphase in eine pragmatische Entwicklungsphase eintritt.

Die Expansion multinationaler pharmazeutischer Unternehmen beschleunigt sich ebenfalls.

Führende pharmazeutische Unternehmen wie Pfizer, Roche, Merck, Sanofi und AstraZeneca haben bereits Kooperationen mit Unternehmen für Organoide und Organchips aufgebaut. Ein Komplement-C1s-zielgerichteter Antikörper von Sanofi wurde das erste Arzneimittel, das auf Basis von Organoiddaten für klinische Studien mit neuen Indikationen zugelassen wurde.

Das neue Anti-Herzinsuffizienz-Medikament HRS-1893, das von Hengrui Medicine mit menschlichen Herzorganchips gescreent wurde, erhielt ebenfalls eine klinische Genehmigung. Chinesische pharmazeutische Unternehmen beginnen, diese Technologie substanziell einzuführen.

In Bezug auf die wissenschaftlichen Forschungsergebnisse erreichte die Anzahl der veröffentlichten SCI-Papiere auf dem Gebiet der Organoide in China im ersten Halbjahr 2025 811, davon 592 Originalarbeiten, was weltweit den zweiten Platz belegt. Im Jahr 2026 richtete die Nationale Naturwissenschaftliche Stiftung Chinas Organoide als unabhängigen Antragscode ein, sodass Grundlagenforschung und Finanzierungsunterstützung auf einen normalen Weg gelangten.

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Probeweise Investitionen des Kapitals

Der globale Markt für Organoide und Organchips befindet sich in einer Phase schneller Expansion. Mehrere Institutionen prognostizieren, dass das Marktvolumen um 2030 herum 10 Milliarden US-Dollar übersteigen wird.

Der nordamerikanische Markt ist am aktivsten. Führende Unternehmen wie Emulate, Mimetas und Hesperos erhalten weiterhin strategische Investitionen von großen pharmazeutischen Unternehmen.

In China strömte das Kapital seit 2021, nachdem das Ministerium für Wissenschaft und Technologie das „bösartige Tumorerkrankungsmodell auf Organoidbasis“ in das nationale Schlüsselforschungs- und Entwicklungsplan des 14. Fünfjahresplans aufgenommen hatte, schneller hinein. Im Jahr 2026 wurden mehr als 6 Finanzierungsereignisse im Bereich der Organoide und Organchips im Inland bekannt gegeben, mit einem kumulierten Finanzierungsbetrag von über 1,1 Milliarden Yuan.

Die repräsentativen Unternehmen in dieser Branche differenzieren ihre jeweiligen Wege: Chuangxin International schloss die B-Runde mit fast 100 Millionen Yuan Finanzierung ab und etablierte ein technologisches Ökosystem für den gesamten Lebenszyklus von Organoiden sowie Dienste zur Empfindlichkeitsprüfung gegenüber Arzneimitteln; Da Xiang Technology konzentriert sich auf die Kommerzialisierung von Organchips, und seine Chip-Produkte dienen bereits der IND-Anmeldung von pharmazeutischen Unternehmen; Dan Wang Medical baute das größte inländische Modellarchiv für Verdauungsorganoide auf; Xi Ge Sheng Ke verfolgt den Weg von „KI plus Organoide“, und seine erste Pipeline erhielt den Qualifikationsstatus des FDA-Schnellwegs; Yao Su Technology koppelt Organchips mit generativer KI.

Insgesamt befindet sich diese Branche noch in der frühen Phase, aber die Investitionslogik ändert sich bereits: von der frühen Konzeptvalidierung hin zur Wertschätzung der Tiefe der Bindung an pharmazeutische Kunden, der Breite des Modellarchivs und der Fähigkeit zur Kopplung und Anpassung an KI.

Die Überlagerung von drei Faktoren – politischer Katalyse, Validierung durch multinationale pharmazeutische Unternehmen und lokaler Kostenvorteile – macht Organoide zu einem der wenigen Teilbereiche der biomedizinischen Investitionen und Finanzierungen, die keine Abkühlung erfahren haben.

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Die wesentliche Bedeutung des Pionierprogramms

Die Haltung der chinesischen Arzneimittelbehörden zu Organoiden hat einen allmählichen Prozess durchlaufen.

Im Jahr 2021 listete das CDE in den technischen Richtlinien für die nicht-klinische Forschung und Bewertung von Gentherapieprodukten Organoide zum ersten Mal als Validierungsinstrument auf, das Tiermodelle ersetzen kann. Im Jahr 2024 klärten die relevanten Richtlinien für die Entwicklung von therapeutischen Tumorimpfstoffen und Arzneimitteln für seltene Krankheiten weiter, dass Daten von Organoiden und Organchips als Quelle für nicht-klinische Forschungsdaten verwendet werden können.

Das im Juli 2026 veröffentlichte Pionierprogramm ist die bisher substanziellste regulatorische Maßnahme. Einige seiner Kernkonzepte sind es wert, separat betrachtet zu werden:

In Bezug auf die Antragsszenarien können pharmazeutische Unternehmen, die beabsichtigen, NAMs-Daten als unterstützende Beweise für die Zulassungsanmeldung zu verwenden, oder NAMs-Entwicklungsinstitutionen, die eine gemeinsame Validierung der Methodik beantragen, die Teilnahme am Pilotprogramm beantragen. Mechanistisch gesehen führt das CDE für in das Pilotprogramm aufgenommene Projekte ein „frühes Eingreifen, rechtzeitige Kommunikation und durchgehende Verfolgung“ durch und vereinbart gemeinsam mit ihnen das Validierungsschema der Methodik. Nach Prüfung und Anerkennung können die technischen Methoden in bestimmten Anwendungsszenarien direkt verwendet werden, ohne dass eine erneute Validierung erforderlich ist. Die Rekrutierungsphase für das Pilotprogramm beträgt fünf Jahre, es gibt keine Obergrenze für die Anzahl der Plätze, und die gemeinsame Anmeldung von Industrie, Wissenschaft, Forschung und Regulierung wird gefördert.

Diese Vorkehrungen senden ein klares Signal aus: Die Regulierung beginnt, gemeinsam mit Unternehmen die Validierungsstandards zu erforschen. Für eine Technologie, die sich noch in der frühen Phase befindet, ist dies wertvoller als jede Subvention.

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Vorteile, Einschränkungen und reale Positionierung

Organoide werden weithin als eines der vielversprechendsten Alternativverfahren zu Tierversuchen angesehen. Ihr Kernvorteil ist die „Humanität“: Sie verwenden direkt menschliche Zellen, um zu beantworten, ob ein Arzneimittel für Menschen toxisch und wirksam ist, und vermeiden so grundsätzlich die Unsicherheit der Artübergreifenden Extrapolation.

Ihre aktuellen Einschränkungen sind ebenso klar: Sie können die systemischen Effekte der Querkommunikation mehrerer Organe nicht vollständig nachahmen und es ist schwierig, bestimmte chronische und langfristige Toxizitätsendpunkte abzudecken.

Abbildung: Organoide vs. Tierversuche

Daher ist ihre realistischere Positionierung kurz- und mittelfristig folgende: In der frühen Screeningphase von Leitverbindungen, der Optimierung von Leitverbindungen, dem ersten Screening der Toxizität spezifischer Organe und dem individuellen Arzneimittelempfindlichkeitstest für seltene Krankheiten und Tumoren werden Tierversuche vorrangig ersetzt; in der vollständigen toxikologischen Bewertung dienen sie als ergänzende Beweise, die zusammen mit Tierdaten ein System der „Beweisgewichtung“ bilden, und der Ersatzbereich wird schrittweise erweitert.

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Schlusswort: Der Ausgangspunkt eines Paradigmas

Die Konsultation zum Pionierprogramm, die Veröffentlichung der „Ethischen Richtlinien für die Forschung an humanen Organoiden“ durch das Nationale Komitee für Wissenschaftsethik, das erste Auftreten des Begriffs „Organoid“ in der Ausgabe 2025 des chinesischen Arzneibuchs und die Einrichtung eines unabhängigen Codes durch die Nationale Naturwissenschaftliche Stiftung – all diese Signale weisen in dieselbe Richtung: Organoide in China sind von einem wissenschaftlichen Forschungsthema zu einer strategischen Technologie aufgestiegen, die die Infrastruktur der Arzneimittelentwicklung beeinflusst.

Für pharmazeutische Unternehmen ist die vorzeitige Einrichtung von Plattformen für Organoide und Organchips sowohl ein wissenschaftliches Mittel zur Verringerung des Risikos klinischer Misserfolge als auch eine konforme Vorbereitung zur Anpassung an zukünftige regulatorische Erwartungen. Für die klinische Praxis gelangen von Patienten stammende Tumororganoide schrittweise in die Praxis der personalisierten Arzneimittelanweisung und bieten einen „Ersatz zum Testen von Arzneimitteln“ für schwer behandelbare Krebsarten.

Für die Branche werden Standardisierung, Automatisierung und die tiefe Integration mit KI der Schwerpunkt der nächsten Wettbewerbsphase sein. Wer eine reproduzierbare, validierbare und von der Regulierung anerkannte Bewertungsplattform für humane Organoide aufbauen kann, hält den Schlüssel zur Arzneimittelentwicklung in der Ära nach den Tierversuchen in der Hand.

Dass China das Zeitalter der Organoide einleitet, bedeutet nicht, dass Tierversuche morgen verschwinden werden. Seine wahre Bedeutung ist, dass das „humanzentrierte Entwicklungs-Paradigma“ zum ersten Mal offiziell in die Agenda der chinesischen pharmazeutischen Innovation aufgenommen wurde.

Veränderungen geschehen nicht über Nacht, aber die Bestätigung der Richtung der Flut verdient es oft mehr als die Geschwindigkeit, erinnert zu werden.

Dieser Artikel stammt aus dem WeChat-Offiziellen Konto „Yi Yao“, Autor: Yan Song, und wird mit Genehmigung von 36Kr veröffentlicht.