KI-gestützte Arzneimittelentwicklung überwindet Hürden, die Erfolgsrate des Moleküldesigns steigt auf fast 80 Prozent, die Bewältigung der Herausforderung gegen das „umgekehrte Mooresche Gesetz“ hängt von Kapital und Validierung ab.
„2026 ist ein völlig anderes Jahr für die biologische Berechnung. Als wir vor drei Jahren über dieses Thema sprachen, war es noch neu; in diesem Jahr ist es wahrscheinlich das heißeste Thema“, erklärte Liu Wei, Mitbegründer und Geschäftsführer von BioMap, auf dem kürzlich abgehaltenen 3. Internationalen Innovationsgipfel für biologische Berechnung.
In den vergangenen zwei Jahren ist die Kombination von KI und Biomedizin schrittweise von der Konzeptvalidierung in die Phase des Plattformaufbaus und der industriellen Zusammenarbeit übergegangen. Die Zahl der auf diesem Gipfel vorgestellten Kooperationsprojekte ist ebenfalls gestiegen: Auf der letzten Tagung gab es etwa 3 bis 5 unterzeichnete Projekte, in diesem Jahr stieg die Zahl auf 11, und die Kooperationsrichtungen decken Bereiche wie traditionelle chinesische Medizin, virtuelle Zellmodelle für Krebs, KI-gestützte Züchtung und Expansion auf ausländische Märkte ab.
Wie Reporter von Cailian She bemerkt haben, verlagert sich der Schwerpunkt der Diskussionen auf diesem Gipfel mit dem Wandel des Wettbewerbsschwerpunkts im Bereich der KI-gestützten Arzneimittelentwicklung stärker auf die praktischen Probleme, die während der Industrialisierung auftreten: Nachdem Rechenmodelle die Effizienz des molekularen Designs und des Screenings verbessert haben, muss die Branche nicht mehr nur die Frage „Können wir Kandidatenmoleküle finden“ bearbeiten, sondern auch „Wer führt die experimentelle Validierung durch“ und „Wer übernimmt die langfristigen Investitionen, die für die Validierung erforderlich sind“.
Validierung wird zum neuen Engpass
Das Mooresche Gesetz im Bereich der Informatik besagt, dass die Rechenleistung immer stärker und die Kosten immer niedriger werden. Die Entwicklung neuer Arzneimittel folgt jedoch dem umgekehrten Pfad: Die Entwicklungskosten für ein einzelnes neues Arzneimittel verdoppeln sich etwa alle 9 Jahre. Da dies der Richtung des Mooreschen Gesetzes entgegengesetzt ist, wird es als „Eroom-Gesetz“ bezeichnet.
Jetzt besteht die Hoffnung, dass diese Kurve umgekehrt werden kann. Chen Maobo, Finanzsekretär der Sonderverwaltungsregion Hongkong, erklärte auf dem Gipfel, dass drei Kräfte – der Fortschritt der Rechentechnik, die chinesische Arzneimittelinnovation und das langfristige Kapital – Chancen zur Senkung der Entwicklungskosten für neue Arzneimittel bieten. Im Bereich der Rechentechnik unterstützt die künstliche Intelligenz Forscher dabei, Modelle für die Funktionsweise des Lebens zu erstellen, und beginnt, Moleküle, Antikörper und Enzyme zu entwerfen, wodurch das Entwicklungsmodell, das ausschließlich auf wiederholten Versuchen im Labor beruht, reduziert wird. Im Bereich der Arzneimittelinnovation wird China zu einem unverzichtbaren Bestandteil des globalen Forschungs- und Entwicklungsnetzwerks. Im Jahr 2025 belief sich der Gesamtwert der Transaktionen zur Lizenzierung chinesischer innovativer Arzneimittel an das Ausland auf fast 140 Milliarden US-Dollar, was etwa dem Zehnfachen des Wertes von 2021 entspricht. Im Kapitalbereich haben KI-Plattformen für die Arzneimittelentwicklung trotz der Schwankungen der globalen Risikokapitalinvestitionen in die Biopharmazeutik in den letzten Jahren große Mengen an Kapital angezogen. In diesem Jahr haben einige Unternehmen sogar eine Einzelrunde der Finanzierung von mehr als 2 Milliarden US-Dollar abgeschlossen.
Aber Chen Maobo betonte auch, dass künstliche Intelligenz klinische Risiken nicht beseitigen kann. Der Engpass in der Forschung und Entwicklung verlagert sich von der „Entdeckung“ zur „Validierung“, und zukünftige Fortschritte hängen von der Datenqualität, der Geschwindigkeit der Versuche und der regulatorischen Ausrichtung ab.
Daten von führenden Unternehmen zeigen, dass der Schritt des „Designs“ tatsächlich bereits funktioniert. Feng Yulan, Senior Vice President von Harbour BioMed, stellte vor: Das Unternehmen hat 107 neue, völlig neue Molekülsequenzen über die neue de-novo-Antikörperplattform des KI-HCAb-Modells erzeugt, und die Erfolgsrate der Bindung an Zielstrukturen stieg von früher etwa 9 % auf 78,5 %. „Dies wandelt das ursprüngliche Modell, bei dem man in einem begrenzten Raum Auswahlmöglichkeiten traf, in etwas um, das Dinge erschafft, die es vorher nicht gab.“
Qu Jiarun, Direktor von Orbimed, stimmte dem zu: Vor fünf Jahren musste man für das Antikörperdesign aus einer Sequenzbibliothek im Millionenbereich wenige korrekte Designs finden. Jetzt kann man mit weniger als 50 getesteten Sequenzen Treffermoleküle mit einer Affinität im einstelligen Nanomolarbereich finden, „Das Zeitalter der KI ist gekommen“.
Mit der Beschleunigung des Designs wächst auch der Druck auf die Validierung. Liu Jiang, Vizepräsident von Revvity und General Manager für Großchina, sagte: Die Hochdurchsatzplattform des Unternehmens hat die Screening-Geschwindigkeit um das 50- bis 100-fache erhöht, und die Nachfrage der Kunden nach Validierungskapazitäten ist um etwa das 70-fache gestiegen. Der Grund liegt darin, dass Tierversuche in der Vergangenheit dazu beitrugen, eine große Anzahl von Off-Target-Molekülen auszusortieren. Nach dem Wechsel zum rechnergestützten Screening tauchen hochaffine Kandidatenmoleküle in großen Mengen auf, sodass mehr validiert werden muss.
Da die Validierung zum Engpass geworden ist, ist die Ergänzung der Nasslabore zur gemeinsamen Wahl von Plattformunternehmen geworden. Liu Wei enthüllte, dass BioMap derzeit in Hongkong einen Standort für ein KI-gesteuertes Hochdurchsatz-Nasslabor auswählt, gleichzeitig mit Revvity ein gemeinsames Innovationsprojekt für den geschlossenen Kreislauf von Trocken- und Nasslabor aufbaut und plant, gemeinsam mit dem Temasek Life Sciences Laboratory in Singapur ein KI-Zentrum für biologische Berechnung zu errichten.
Harbour BioMed verfolgt dagegen einen anderen Ansatz. Feng Yulan unterteilt die Ergebnisse der Kooperation bei der KI-gestützten Arzneimittelentwicklung in drei Ebenen: Vermögenswerte, Daten und Modellfähigkeiten. Bei Einzelprojektkooperationen können Pharmaunternehmen in der Regel nur die Vermögenswerte mitnehmen, Modelle und Daten bleiben zurück, und Fähigkeiten lassen sich kaum aufbauen.
Der Ansatz von Harbour BioMed besteht darin, gemeinsam mit BioMap MegaStream TechBio zu gründen, um diese drei Elemente in ein und demselben Unternehmen zu vereinen. Lei Ming, Geschäftsführer von MegaStream, schlägt vor, dass KI den gesamten Forschungsprozess durchdringen soll: „Nicht nur Lab in Loop, sondern Everything in Loop“, sodass Rückmeldungen aus dem klinischen Bereich und sogar aus dem BD-Bereich in das Modell zurückfließen. Er hat eine Rechnung aufgemacht: Die Trainingsparameter des Basis-Modells von BioMap übersteigen 260 Milliarden. Ein kleines Produktunternehmen müsste mindestens mehrere zehn Millionen US-Dollar ausgeben, um dies unabhängig zu replizieren. Nach Planung soll das Labor für den geschlossenen Kreislauf von Trocken- und Nasslabor des Unternehmens im Dezember in Betrieb genommen werden, und die erste Pipeline soll 2027 zur Einreichung des IND angemeldet werden.
Laut Liu Wei ist MegaStream kein Einzelfall. BioMap übernimmt während der Inkubation von Projekten hauptsächlich die Rolle eines Technologieanbieters. Die Projekte werden in der Regel von großen Pharmaunternehmen oder pharmazeutischen Investmentfonds geleitet, und derzeit wird die Inkubation weiterer Projekte vorangetrieben.
Die Unterstützung durch langfristiges Kapital ist der Schlüssel
Die Validierung erfordert langfristige Investitionen, sodass das Kapitalproblem auftaucht.
Li Jiaqing, Präsident und Mitglied des Exekutivkomitees von Legend Capital, erinnert daran, dass im Gegensatz zur TMT-Branche die Finanzierungsquellen für Biotechnologie-Startups nicht auf Eigenkapitalfinanzierung beschränkt sind. Die Anzahlungen aus BD-Transaktionen sind ebenfalls eine wichtige Finanzierungsquelle. Als Beispiel nannte er ein von Legend Capital investiertes Unternehmen, das innerhalb von zwei Jahren mehr als eine Milliarde US-Dollar an Anzahlungen durch BD-Transaktionen erhalten hat. Er geht davon aus, dass BD-Transaktionen mit multinationalen Pharmaunternehmen in den nächsten drei bis fünf Jahren einer der wichtigen Wege bleiben werden, damit Biotechnologieunternehmen den Wert ihrer Pipelines realisieren und finanzielle Unterstützung erhalten können. Auf lange Sicht hängt die nachhaltige Entwicklung der Branche jedoch von der Unterstützung des lokalen Kapitalmarkts und der lokalen Investoren ab.
Im Hinblick auf den Kapitalausstieg ist der Börsengang nach wie vor der ausgereifteste Ausstiegskanal. In diesem Jahr haben bereits mehr als 10 Projekte von Legend Capital einen Börsengang an der Hongkonger Börse abgeschlossen. Li Jiaqing ist der Ansicht, dass der Hongkonger Kapitalmarkt zu einer der wichtigen Plattformen für Börsengänge und Finanzierung wird. Allerdings weist Lin Yaojie, Präsident für Kapitalstrategie bei BioMap, darauf hin, dass die Ausstiegsmöglichkeiten außerhalb von Börsengängen nach wie vor sehr begrenzt sind, Kanäle wie Fusionen und Übernahmen sowie Nachfolgefonds sind nur wenig entwickelt.
Wang Ting, Gründerin und Chief Investment Officer von True Pulse Investment, fügte hinzu, dass an der NASDAQ das Bargeld aus Übernahmen durch große Pharmaunternehmen in den Markt zurückfließt und Liquidität erzeugt. Derzeit kaufen viele Biotechnologieunternehmen an der Hongkonger Börse eigene Aktien zurück, und der Marktwert vieler Unternehmen nähert sich bereits dem Nettogeldniveau an, „was auf den globalen Kapitalmärkten sehr selten ist“. Wenn es keine flexibleren Mechanismen für Übernahmen, Börsengänge und Börsenrückzüge gibt, könnte der Markt in eine Wertfalle geraten. Die gute Nachricht ist, dass internationale Investoren aus dem Nahen Osten, Europa und anderen Regionen beginnen, China als globalen Forschungs- und Entwicklungsmotor zu betrachten, und ihr Interesse an der chinesischen Biotechnologie deutlich gestiegen ist.
Neben den Ausstiegskanälen ist auch der Mangel an Frühphasenkapital deutlich spürbar. Rong Jing, Geschäftsführender Direktor von BlueRun Ventures, ist der Ansicht, dass das Problem nicht in der Gesamtmenge des Kapitals liegt, sondern in der Art des Kapitals: Investitionen in die Biotechnologie erfordern langfristiges Kapital, tiefgreifende wissenschaftliche Urteilskraft und eine höhere Risikotoleranz. Projekte in der Seed-Phase fehlen Versuchsdaten, und nach Eintritt in die klinische Phase steigt der Kapitalbedarf sprunghaft an, während das Risiko nicht sinkt. Viele Unternehmen mit technologischem Potenzial können daher die nächste Meilensteinschwelle nicht überwinden.
Strukturelle Hindernisse verschärfen das Problem. Qu Jiarun erklärte, dass die Red-Chip-Struktur, die Orbimed in der Vergangenheit häufig für die Inkubation von Unternehmen verwendet hat, seit letztem Jahr nicht mehr für Börsengänge in Hongkong geeignet ist, sodass neue Strukturen entwickelt werden müssen.
Im Hinblick auf diese Probleme ist Lin Yaojie der Ansicht, dass für verschiedene Phasen unterschiedliches Kapital erforderlich ist: Frühphasen-VC von der Seed- bis zur Pre-A/A-Runde ist eher bereit, wissenschaftliche Risiken zu übernehmen. In der B- und C-Runde stellen industrielle Partner Ressourcen und Plattformen für die Validierung zur Verfügung, und Wachstums-Private-Equity ist bereit, Unternehmen bei der Skalierung zu unterstützen. In der späteren Phase stellen kapitale mit staatlichem Hintergrund Infrastrukturunterstützung und politische Koordinierung bereit. Alle drei Kapitalarten sind unverzichtbar. Rong Jing schlägt vor, dass die Regierung als Ankerinvestor Kapital in professionell verwaltete Biotechnologie-VC-Fonds einbringt, wobei die Investitionsentscheidungen marktwirtschaftlich bleiben. Mit langfristigem Kapital lassen sich bessere Gründer anziehen, bessere Unternehmen erzielen höhere Anlageerträge, und höhere Erträge ziehen mehr langfristiges Kapital an, sodass ein positiver Kreislauf entsteht.
Wie Chen Maobo auf dem Gipfel sagte: „Das Eroom-Gesetz beschreibt die Vergangenheit, es bestimmt nicht die Zukunft.“ Für die KI-gestützte Arzneimittelentwicklung ist die eigentliche Prüfung in der nächsten Phase, ob die Designeffizienz in wiederholbare experimentelle Validierung umgewandelt werden kann, und ob die Validierungsergebnisse dann in klinischen Wert und Kapitalrendite umgewandelt werden können.
Dieser Artikel stammt aus dem WeChat-Offiziellen Konto „Beobachtung des ChiNext-Marktes“, Autor: Wang Junxian, veröffentlicht mit Genehmigung von 36Kr.