Anthropic, Google, ByteDance und Tencent sind in das entsprechende Feld eingetreten – warum strömen Technologiegiganten kollektiv in das KI-gestützte Pharmazeutik-Forschungsgeschäft?

Neue Technologien erneuern die Produktivität und sind immer erwartungswert.

Die KI schlägt gleichzeitig in zwei Richtungen zu.

Einerseits rekonstruiert die KI das traditionelle Geschäftsmodell: Muse, Cue, Qianwen und Doubao entwickeln alle Personal Agent, greifen in Konsumszenarien wie Einkauf, Reisen im Hotelbereich, Essenslieferung und Mobilität ein und kämpfen um den nächsten generationsweiten KI-ToC-Super-Eingang.

Andererseits erneuert die KI die Produktivität, schafft zusätzlichen Nutzen und kommt der Menschheit zugute.

Zuerst im Bereich der Programmierung: Der aktuelle jährliche wiederkehrende Umsatz (ARR) von Anthropic erreicht etwa 65 Milliarden US-Dollar, mit einer Bewertung von 1,5 bis 2 Billionen US-Dollar.

Dann folgt das KI-gestützte Arzneimittel-Forschung. Das 21. Jahrhundert ist das Jahrhundert der Biowissenschaften, und die KI verkürzt den Zyklus der neuen Arzneimittel-Forschung erheblich. Nach Ansicht von Zheshang Securities wird das KI-gestützte Arzneimittel-Forschung mit der Programmierung gleichziehen[1]. Demis Hassabis sagt offen: Die beste Nutzung der KI besteht darin, die menschliche Gesundheit zu verbessern.

Globale Technologiegiganten treten kollektiv in dieses Feld ein. In den USA hat Anthropic bereits mit dem Bau physischer Labore (Nasslabore) begonnen und rekrutiert aktiv Fachkräfte auf dem Gebiet der Biochemie.

OpenAI hat nacheinander die Biowissenschaftsmodelle GPT-Rosalind und GPT-Rosalind-Discovery veröffentlicht und möchte ein Anbieter von Werkzeugen für Pharmaunternehmen werden.

Isomorphic Labs, ein Tochterunternehmen von Google, das sich der KI-gestützten Arzneimittel-Forschung widmet, aktualisiert kontinuierlich das AlphaFold-Modell zur Vorhersage von Proteinstrukturen, und die jüngste Bewertung des Unternehmens erreicht 40 bis 50 Milliarden US-Dollar.

In China ist das KI-gestützte Arzneimittel-Forschung ebenfalls sehr dynamisch. Tencent hat mehrmals stark in Insilico Medicine und XtalPi investiert, beteiligt sich aktiv an der eigenen Forschung und hat das Patent für ein GLP-1-Peptid-Medikament zur Gewichtsreduktion veröffentlicht, das vollständig von KI entworfen wurde.

ByteDance hat das KI-gestützte Arzneimittel-Forschungsunternehmen Anew Labs ausgegliedert und eine Erstfinanzierung von 290 Millionen US-Dollar abgeschlossen, mit einer Post-Geld-Bewertung von etwa 1,5 Milliarden US-Dollar.

Man kann sagen: Solange die Menschen länger leben und Krankheiten besiegen wollen, ist die Arzneimittel-Forschung ein langfristiges Thema. Der Neurowissenschaftler Andrew Huberman urteilt: KI-Unternehmen wie Meta, OpenAI und Anthropic werden schließlich alle Biotechnologieunternehmen werden.

01 ｜ Mit Unterstützung des Nobelpreises: Die KI rekonstruiert die Arzneimittel-Forschung

Im Jahr 2024 wurde die Hälfte des Nobelpreises für Chemie an Demis Hassabis vergeben.

Sie haben sich nicht geirrt! Es handelt sich um Hassabis, den Gründer von Google DeepMind und Chefwissenschaftler von Alphabet.

Die offizielle Seite des Nobelpreises erklärt: Hassabis und John Jumper haben ein künstliches Intelligenzmodell (AlphaFold) entwickelt, das ein 50 Jahre altes Problem gelöst hat – die Vorhersage der komplexen Struktur von Proteinen.

Damals konzentrierte sich AlphaFold auf das „Verstehen von Bekanntem“ und konnte mehr als 200 Millionen Proteinstrukturen identifizieren.

Aber die heutige KI ist noch leistungsfähiger, löst eine „Effizienzrevolution“ im Bereich der Entdeckung aus und beginnt, „Unbekanntes zu schaffen“. Nehmen wir als Beispiel die von Isomorphic Labs veröffentlichte Arzneimittelentwicklungs-Engine IsoDDE.

Bei der traditionellen Arzneimittel-Forschung muss der chemische Raum mit 10^60 Möglichkeiten durchsucht werden – eine Suche nach der Nadel im Heuhaufen, die mehr als zehn Jahre dauert, Milliarden von US-Dollar kostet und eine Erfolgsrate von weniger als 10 % aufweist.

Aber IsoDDE verkürzt diese Dauer von „mehreren Jahren“ auf „wenige Tage“.

Die KI führt direkt eine intelligente Suche im unendlichen chemischen Raum mit 10^60 Möglichkeiten durch, generiert in nur wenigen Tagen eigenständig eine riesige Menge an Molekülen und optimiert diese durch Evolution, und entwirft in Kombination mit Zielstrukturen das „perfekte Molekül“.

Es ist erwähnenswert, dass viele neue Moleküle bereits strenge Nassversuche durchlaufen haben und ausgezeichnete medizinische Eigenschaften aufweisen.

Dies ist kein Einzelfall. Insilico Medicine hat ebenfalls mit Hilfe von KI das TNIK-Ziel aus riesigen Datenmengen entdeckt und durch KI-gestütztes innovatives Moleküldesign erfolgreich das Medikament Rentosertib (ISM001-055) zur Behandlung der idiopathischen Lungenfibrose (IPF) auf den Markt gebracht.

Nach öffentlichen Angaben hat Rentosertib in den klinischen Phasen I und II ausgezeichnete Wirksamkeit und Sicherheit gezeigt und ist derzeit in die klinische Phase III eingetreten.

Man kann erkennen, dass die KI die neue Arzneimittel-Forschung massiv umgestaltet, und die Arzneimittelentdeckung entwickelt sich von der „handwerklichen Werkstatt“ zur „industrialisierten Fließband“.

China Merchants Securities weist darauf hin, dass die Vorteile der KI vor allem in folgenden Bereichen zum Tragen kommen: Analyse komplexer biologischer Systeme, Identifizierung von Biomarkern für Krankheiten und potenziellen Arzneimittelzielen, Simulation der Wechselwirkungen zwischen Arzneimitteln und Zielen, Vorhersage der Sicherheit und Wirksamkeit von Kandidatenarzneimitteln sowie Verwaltung klinischer Studien[2].

Nach Berechnungen von Zheshang Securities verkürzt die KI die Zeit für die Arzneimittelentdeckung um 30 % bis 50 % in wirtschaftlicher Hinsicht. Die Erfolgsrate der von KI entdeckten Moleküle in der klinischen Phase I erreicht 80 % bis 90 %, weit über dem historischen Durchschnitt von 52 %.[3]

Bislang sind weltweit mehr als 170 KI-Arzneimittelprojekte in die klinische Phase eingetreten. Davon sind 7 KI-Arzneimittel in die klinische Phase III eingetreten oder haben diese abgeschlossen, und decken Krankheiten wie Krebs, Lungenerkrankungen und Fettleibigkeit ab.

Dario Amodei, CEO von Anthropic, wagt die Vorhersage: In den nächsten 5 bis 10 Jahren wird die KI voraussichtlich die meisten schweren Krankheiten überwinden.

Wenn dies erreicht wird, wird die Menschheit ihre biologischen Grenzen erweitern, und Lebensdauer, Gesundheit und Wohlbefinden werden erheblich verbessert. Dies ist möglicherweise die richtige Art und Weise, die KI zu nutzen.

02 ｜ Mangel an Daten und klinischer Produktivität

Die Arzneimittel-Forschung (F&E-Phase) ist ein extrem langer Weg.

Zuerst müssen Ziele gefunden und Moleküle entworfen werden, dann folgen die Selektion und Optimierung von Verbindungen, danach präklinische Studien und klinische Studien (Phase I, II, III), und schließlich die Registrierung und Zulassung neuer Arzneimittel.

Quelle: Zheshang Securities

Derzeit verbessert die KI hauptsächlich den oberen Bereich der Arzneimittelentdeckung, was bei weitem nicht ausreicht. Nach Berechnungen von Zheshang Securities macht der Kostenanteil dieser Phase nur 38 % aus. Der größte Teil der restlichen 62 % der Kosten entfällt auf klinische Studien und die Zulassung.[3]

Der Vorsitzender eines innovativen Pharmaunternehmens ist der Ansicht, dass der nächste Durchbruch im Bereich des KI-gestützten Arzneimittel-Forschung im Bereich der KI-gestützten klinischen Forschung liegt.

Aber der größte Engpass für die Entwicklung sind hochwertige Daten. Die KI braucht nicht nur Erfolgsdaten, sondern auch Misserfolgsdaten, um die reale Welt zu verstehen und ihre eigene Evolution zu beschleunigen.

Aber in der Realität befinden sich eine große Menge an Daten zu fehlgeschlagenen Molekülen und fehlgeschlagenen Zielen im Besitz von Pharmaunternehmen und CROs und werden kaum veröffentlicht. In China stapeln sich riesige Mengen an historischen Krankenakten in den Datenbanken von Krankenhäusern, werden nicht genutzt und die Daten können nicht zirkulieren.

China Merchants Securities weist darauf hin: Der endgültige Wert der KI-gestützten Arzneimittel-Forschungsindustrie hängt von langfristigen technischen Barrieren ab, die aus Algorithmenmodellen, proprietären Daten, geschlossenen Kreisläufen von Trocken- und Nassversuchen, der Entwicklung klinischer Pipelines und den Rechten an Kernpipelines bestehen.[2]

Das heißt: Wer über große Mengen an Versuchsdaten, Rechte an Kernpipelines sowie Fähigkeiten zur klinischen Entwicklung und Kommerzialisierung verfügt, kann langfristige technische Barrieren aufbauen und den größten Teil des Wertes in der gesamten KI-gestützten Arzneimittel-Forschungsindustrie erhalten.

KI-Giganten und KI-gestützte Arzneimittel-Forschungsunternehmen im In- und Ausland eilen, diese Lücken zu schließen.

Auf der Datenseite planen Unternehmen wie Google DeepMind, Isomorphic Labs und Meta, 1,8 Milliarden US-Dollar zu investieren, um eine offene Dateninfrastruktur für den Aufbau des nächsten Generation von KI-Modellen für die Biologie zu schaffen.

Im Bereich der Trocken- und Nasslabore geht Anthropic selbst vor und baut sein eigenes Biologielabor. Es hofft, dass Claude tief mit Forschungsdaten, professionellen Modellen und Versuchsabläufen verbunden wird und die Infrastruktur zur Unterstützung der biowissenschaftlichen Forschung wird.

Auch XtalPi baut groß angelegte KI+Roboter-Labore auf, um einen „geschlossenen Kreislauf von Trocken- und Nassversuchen“ zu schaffen und blinde Flecken bei der wissenschaftlichen Überprüfung zu überwinden.

Sogar der multinationale Pharmariese Eli Lilly verstärkt seine Anstrengungen: Es öffnet direkt sein KI-Modell, das über jahrzehntelange angesammelte Forschungsdaten verfügt, unter der Bedingung, dass die Teilnehmer die Versuchsdaten zurückmelden. Derzeit beteiligen sich mehr als 125 Unternehmen an diesem Projekt.

Die KI hat zwar die Effizienz verbessert, aber die Hürden, die überwunden werden müssen, müssen trotzdem überwunden werden.

Erstens die Hürde der Zulassung. Die US-amerikanische FDA erklärt: Die digitale Transformation ändert die bestehenden CGMP-Anforderungen nicht, und die Aufsichtsverantwortung der Qualitätsabteilung kann nicht durch die Nutzung von KI übertragen werden.

Die Haltung ist sehr klar: Die KI-gestützte Arzneimittel-Forschung wird streng reguliert. Pharmaunternehmen müssen mehr Beweise vorlegen, um zu belegen, dass die Beteiligung der KI die Sicherheit, Wirksamkeit und Qualität der Arzneimittel gewährleisten kann.

Zweitens die Hürde der Kommerzialisierung. Bislang ist noch kein einziges KI-Arzneimittel durch die behördliche Zulassung auf den Markt gekommen.

Daher können wir den Zeitrahmen zur Beobachtung des KI-gestützten Arzneimittel-Forschung verlängern. Die Entwicklungsrichtung hat sich nicht geändert, aber wie die Probleme gelöst werden sollen – insbesondere die Probleme der behördlichen Zulassung und der Kommerzialisierung – erfordert mehr Kommunikation und Erkundung.

03 Chinesische Unternehmen werden zu den „Hauptdarstellern“

Bei der letzten Welle innovativer Arzneimittel haben China bereits den europäischen Markt in Bezug auf Marktgröße und Anzahl der laufenden Pipelines übertroffen und stehen fest auf dem zweiten Platz weltweit.

Bei dieser Welle des KI-gestützten Arzneimittel-Forschung hat China die Chance, den „zentralen Platz“ weltweit einzunehmen. Nach Schätzungen von Evaluate werden chinesische Vermögenswerte voraussichtlich mehr als zwei Drittel des gesamten Transaktionswerts von innovativen Arzneimitteln im Jahr 2026 ausmachen.

Dies liegt vor allem daran, dass China über eine vollständige Lieferkette und ein ausgereiftes CRO-Ökosystem verfügt: Es kann im Zyklus von Algorithmen → automatisierten Versuchen → Datenrückfluss kontinuierlich optimieren und eine „schnellere, kostengünstigere und kontrollierbarere“ Umsetzung von Zielentdeckung, Moleküldesign und Transformationsvalidierung erreichen.

Gleichzeitig verfügt China über einen Ingenieurvorteil, eine riesige Patientenpopulation und reichhaltige klinische Daten.

Chinesische Unternehmen werden zu den „Hauptdarstellern“ im Bereich des KI-gestützten Arzneimittel-Forschung. Darunter verdient Anew Labs unter ByteDance besondere Aufmerksamkeit.

Anew Labs wurde 2021 gegründet. In diesem Jahr trat Zhang Yiming als CEO von ByteDance zurück. In seinem internen Brief sagte er: Die Auswirkungen von virtueller Realität, Biowissenschaften und wissenschaftlicher Berechnung auf das menschliche Leben zeigen bereits die Morgendämmerung. Um diese Chance zu ergreifen, müssen Innovatoren die Gewohnheiten des bestehenden Geschäfts durchbrechen, um neue Wege zu erkunden.

Danach hat Anew Labs kontinuierlich Fachkräfte für biomedizinische Technologie eingestellt, darunter Liu Yongjun, ehemaliger Präsident von Innovent Biologics, Ma Ji, ehemaliger Chefwissenschaftler von Amgen, und Zou Hua, ehemaliger wissenschaftlicher Direktor für Proteinchemie bei Takeda in Kalifornien.

Derzeit hat es im Bereich der Modelle Durchbrüche erzielt: Es hat das wissenschaftliche Inferenz-Großmodell AnewMind für die Entscheidungsfindung in der Arzneimittel-Forschung veröffentlicht und biologische KI-Modelle wie Protenix und PXDesign auf den Markt gebracht, die Bereiche wie die Vorhersage von Proteinstrukturen und das Moleküldesign in der Arzneimittel-Forschung abdecken.

Auf der Produktseite verfügt es über 4 präklinische Pipeline-Vermögenswerte. Darunter ist die Kernpipeline AN-5162 ein kleiner Molekülinhibitor, der gleichzeitig drei Dimere der IL-17-Familie hemmen kann und hauptsächlich auf Autoimmunerkrankungen wie Schuppenflechte abzielt[4].

Mit der Unterstützung von ByteDance hat Anew Labs eine Erstfinanzierung von 290 Millionen US-Dollar abgeschlossen, mit einer Post-Geld-Bewertung von etwa 1,5 Milliarden US-Dollar. Das Portfolio der Investoren ist sehr renommiert: Es umfasst bekannte Institutionen wie HSG, IDG Capital, GL Ventures und 5Y Capital sowie Pharmaunternehmen wie China Biopharmaceutical.

Ein weiteres bemerkenswertes großes Unternehmen ist Tencent.

In den letzten zehn Jahren hat Tencent ein riesiges pharmazeutisches Portfolio aufgebaut. XtalPi ist eines der Projekte, in das Tencent am frühesten und am tiefsten investiert hat, mit einem kumulierten Investment von etwa 475 Millionen Hongkong-Dollar.