Der Tod des erkrankten Kindes wurde 16 Monate lang vertuscht, während die Beteiligten trotzdem einen Aufsatz in einer Spitzenzeitschrift veröffentlichten, um sich damit zu brüsten: Eine Tragödie im Zusammenhang mit genetischen Humanversuchen

Am 24. März 2025 erhielt die 6-jährige Xiaomei (Pseudonym) auf der Station des Xinhua-Krankenhauses der Medizinischen Fakultät der Shanghai Jiao Tong University eine experimentelle basenbearbeitende Therapie am Gehirn, die als „weltweit erstes Mal“ angepriesen wurde.

Wenn alles gut gelaufen wäre, hätte diese Therapie Geschichte geschrieben.

Aber die Geschichte folgte nicht dem schönen Drehbuch.

Am dritten Tag nach der Therapie bekam Xiaomei Fieber, konnte kein Wasser lassen und ihre Thrombozytenzahl sank abrupt; innerhalb einer Woche verstarb sie an einer thrombotischen Mikroangiopathie, die durch eine schwere Immunreaktion ausgelöst wurde.

Ihr Tod wurde zu einem Geheimnis. Erst 16 Monate später, am 23. Juli 2026, veröffentlichten das international renommierte Fachjournal *Science* und die bekannte Plattform für die Überwachung wissenschaftlicher Integrität Retraction Watch gemeinsam einen Untersuchungsbericht, wodurch dieses tödliche Experiment zum ersten Mal an die Öffentlichkeit gelangte.

In der Zwischenzeit, im Februar 2026, veröffentlichte das Team von QIU Zilong, dem eigentlichen Leiter dieser klinischen Studie und hochrangigen Forscher am Songjiang-Institut der Medizinischen Fakultät der Shanghai Jiao Tong University, eine verwandte Arbeit zu Tierversuchen in der Zeitschrift *Nature*. In der Arbeit wurde weder das bereits durchgeführte genomeditierende Experiment am Menschen erwähnt noch der Tod von Xiaomei offengelegt.

Ein Kind, das eine Mutter mit der Hoffnung auf Heilung mit Millionenbeträgen auf eigene Kosten schickte, wurde letztendlich zu einem geopferten Versuchstier in diesem Wagnis. Hinter dem Ereignis hat der Streit über die Risiken der Genbearbeitung und des „Jagens nach dem weltweit ersten Mal“ sowie die damit verbundenen ethischen Grenzen gerade erst begonnen.

01

Der zerbrochene Traum von der Heilung

Im März 2023 wurde die 4-jährige Xiaomei in einer Kinderklinik in Shanghai mit dem Snyder-Block-Campbell-Syndrom (SNIBCPS-Syndrom) diagnostiziert, einer seltenen neurologischen Entwicklungsstörung, die durch eine Mutation des CHD3-Gens verursacht wird.

Neben Xiaomei gibt es weltweit nur 236 bekannte Patienten. Diese Krankheit führt nicht direkt zum Tod, aber die sprachliche, kognitive und motorische Entwicklung der Patienten bleibt allmählich hinter der Gleichaltrigen zurück, begleitet von geistiger Behinderung.

Glücklicherweise waren die Symptome von Xiaomei relativ mild. Ihre Eltern hofften, alles auf eine Intervention zu setzen, bevor der Abstand zwischen ihrer Tochter und den Gleichaltrigen zu groß wird.

Sie hörten in einer Elterngruppe für seltene Krankheiten von QIU Zilong. Dieser hochrangige Forscher am Songjiang-Institut der Medizinischen Fakultät der Shanghai Jiao Tong University forscht an neurologischen Entwicklungsstörungen, Erkrankungen der Gehirnentwicklung und Autismus. Das weltweit erste nicht-menschliche Primatenmodell für Autismus, das von seinem Team aufgebaut wurde, wurde in die Liste der „Zehn wichtigsten Fortschritte der chinesischen Wissenschaft des Jahres 2016“ des Ministeriums für Wissenschaft und Technologie aufgenommen. Er hat Dutzende von Forschungsarbeiten und eingeladene Übersichtsarbeiten in internationalen renommierten Zeitschriften wie *Nature* veröffentlicht und ist Autor des populärwissenschaftlichen Werks *Das Offenbarungsbuch der Gene*. Eine Reihe von glänzenden und autoritativen Lebensläufen hat das Vertrauen vieler Patienten mit seltenen Krankheiten gewonnen.

QIU Zilong Bildquelle: Offizielle Website des Songjiang-Instituts der Medizinischen Fakultät der Shanghai Jiao Tong University

Die Eltern von Xiaomei packten die Krankenakten in eine E-Mail und kontaktierten QIU Zilong, um die Gentherapie auszuprobieren. Die beiden Seiten trafen sich bald darauf.

Die Eltern gaben große Summen aus, um ihre Tochter durch Genbearbeitung zu heilen. Aus den Überweisungsunterlagen, die von *Southern Weekend* erhalten wurden, geht hervor, dass sie von Juli 2023 bis Januar 2025 mehr als 6,2 Millionen Yuan ausgegeben haben, die die Herstellung von Vektoren für Viren, Tierversuche und einen Teil der Entwicklungskosten abdecken.

Am 24. März 2025 wurde die 6-jährige Xiaomei in den Operationssaal des Xinhua-Krankenhauses gebracht. Der Arzt injizierte das Virus, das die genetischen Anweisungen für den Baseneditor trägt, durch eine Lumbalpunktion in ihren Zerebrospinalflüssigkeit.

Überraschenderweise bekam Xiaomei Fieber, konnte kein Wasser lassen, ihre Thrombozytenzahl sank auf ein gefährliches Niveau und ihre Nieren wurden schwer geschädigt. Eine Woche später starb Xiaomei.

Nach Berichten der Zeitschrift *Science* stellte die Ethikkommission des Krankenhauses fest, dass die Todesursache von Xiaomei eine thrombotische Mikroangiopathie war und der Tod „definitiv mit der Therapie zusammenhängt“.

Gemäß der Strafe, die von der Gesundheitskommission des Bezirks Yangpu in Shanghai im September 2025 ausgestellt wurde, wurde das Xinhua-Krankenhaus nach dem Vorfall nur mit einer Geldstrafe von 3600 US-Dollar (entspricht 24.000 Yuan) belegt. Der Grund war, dass das Krankenhaus dieses Experiment nicht ordnungsgemäß überwacht und das Experiment nicht in der entsprechenden Datenbank als kommerziell gefördertes Forschungsprojekt registriert hat.

Was die Eltern von Xiaomei jedoch wirklich nicht akzeptieren können, ist, dass QIU Zilong gemeinsam mit dem Team von CHENG Tianlin der Fudan-Universität und dem Team von LI Fei des Xinhua-Krankenhauses im Februar dieses Jahres eine Arbeit über Mäuseversuche in *Nature* veröffentlicht hat, deren Titel „In vivo base editing of Chd3 rescues behavioural abnormalities in mice“ lautet. Die Arbeit beschreibt, dass die Mutation des CHD3-Gens bei Mäusen mit der Technologie des Baseneditors TeABE korrigiert und einige Verhaltensanomalien verbessert wurden.

Beim Durchlesen der gesamten Arbeit findet man keinen einzigen Inhalt über die zuvor an menschlichen Patienten durchgeführte genbearbeitende Therapie und keine Offenlegung des Todesereignisses des betreffenden Patienten.

QIU Zilong veröffentlichte die verwandte Forschung in der Zeitschrift *Nature*.

Das Forschungsprojekt, für das die Eltern ihr gesamtes Erspartes ausgegeben haben, wurde letztendlich zu einem Sprungbrett für die akademische Vergoldung anderer, während ihre Tochter das Risiko trug. Als die Eltern von Xiaomei es erkannten, war ihre größte Sorge, dass die verwandte Arbeit Forscher und andere Familien mit ähnlich erkrankten Kindern irreführen könnte.

Sie reichten zuerst eine Beschwerde bei der Medizinischen Fakultät der Shanghai Jiao Tong University ein und schrieben dann an *Nature*, um die Rücknahme der Arbeit zu verlangen.

Papier kann kein Feuer einwickeln. Am 23. Juli dieses Jahres wurde das Ereignis aufgedeckt, und die öffentliche Meinung brach aus.

Angesichts der öffentlichen Meinung gab die Medizinische Fakultät der Shanghai Jiao Tong University am 26. Juli eine Erklärung ab, dass eine spezielle Arbeitsgruppe für die Untersuchung eingerichtet wurde; am 29. Juli veröffentlichte die Zeitschrift *Nature* einen redaktionellen Hinweis auf der Seite der Arbeit: „Diese Arbeit und die darin dargestellten Daten haben Kontroversen ausgelöst. Nach Abschluss der entsprechenden Untersuchung und nachdem alle Parteien die Möglichkeit erhalten haben, umfassend zu antworten, werden weitere redaktionelle Maßnahmen je nach Situation ergriffen.“

Am 30. Juli die von den Forschern auf Clinical Trials eingereichte Aktualisierung der Online-Daten dieses klinischen Versuchs: Am 31. März 2025 starb der einzige Proband an einer thrombotischen Mikroangiopathie, einem schwerwiegenden unerwünschten Ereignis, das nach Bewertung eindeutig mit dieser Studie zusammenhängt.

Von der Diagnose bis zum Tod endete das Leben von Xiaomei im Alter von 6 Jahren und wurde letztendlich zu einer kleinen Zeile Text, die in die Versuchsinformationen nachträglich eingetragen wurde. Und weitere Hinweise zu diesem Vorfall befinden sich noch im „Untersuchungsstadium“.

02

Eigenausgaben von etwa 6 Millionen Yuan, die tödliche Risiken tragen

Xiaomei ist gestorben, und die Nachricht wurde sechzehn Monate lang vertuscht. Jetzt, da die Untersuchung offengelegt wird, tauchen die zahlreichen Kontroversen hinter diesem Experiment auf.

Das am meisten kritisierte Punkt von außen ist derzeit, dass die Familienangehörigen damals keine vollständige Aufklärung über die Risiken erhalten haben.

Nach Offenlegung der Zeitschrift *Science* verglich die kinderfreundliche Version des Einwilligungsdokuments des Xinhua-Krankenhauses das menschliche Gen mit einem „Buch“, in dem es einen Fehler im „Buch“ von Xiaomei gab, der korrigiert werden musste.

Allerdings wurde weder in der kinderfreundlichen noch in der elterlichen Version des Einwilligungsdokuments das Todesrisiko erwähnt.

Nach Berichten von *Southern Weekend* zeigt die Aufnahme, dass QIU Zilong die Eltern beruhigt hat: „Krankenhäuser der dritten Ebene stellen die Sicherheit der Patienten an erste Stelle. Das Krankenhaus ist in der Lage, die Situation zu kontrollieren und wird keine gefährlichen Dinge tun.“ Er fügte hinzu: „Die Voraussetzung und der Standard für die Genehmigung klinischer Versuche im Krankenhaus sind auch, dass es derzeit keine Alternative für die Therapie gibt, der Wille des Patienten berücksichtigt wird und die Maßnahme ausreichend sicher ist.“

Tatsächlich jedoch, einen Monat vor der Therapie von Xiaomei, zeigte der toxikologische Bericht über Primaten, der von PriMed in Zusammenarbeit mit dem Team von QIU Zilong durchgeführt wurde, dass alle vier Affen eine mittlere bis schwere Leberschädigung erlitten, unabhängig davon, ob sie eine niedrige oder eine hohe Dosis der Therapie erhielten. Ein weiterer Affe, der mit einer hohen Dosis des Virus behandelt wurde, erlitt zudem eine Nierenschädigung.

Das ist genau die typische Warnung vor einer thrombotischen Mikroangiopathie.

Bemerkenswert ist, dass dieser Bericht am 17. Februar 2025 ausgestellt wurde, während das Genehmigungsdokument der Ethikkommission des Xinhua-Krankenhauses für das klinische Versuchsprojekt von Xiaomei am 2. Januar 2025 erteilt wurde. Das heißt, noch bevor die toxikologischen Daten der Affen vorlagen, war die ethische Genehmigung, die das Schicksal des Kindes bestimmt, bereits ohne Hindernisse verabschiedet worden.

Die enormen Kosten, die die Familienangehörigen der Patienten für das Experiment und die Therapie auf eigene Kosten getragen haben, sind eine weitere Kontroverse.

Die Eltern von Xiaomei haben insgesamt etwa 6 Millionen Yuan ausgegeben, wobei ein Teil des Geldes direkt auf das persönliche Konto von YANG Kan, einem Mitglied des Forschungsteams, überwiesen wurde. Inzwischen hat YANG Kan auch gefordert, die Kosten zu erhöhen.

Aber im Einwilligungsdokument steht schwarz auf weiß: Die Teilnahme an dieser Studie verursacht keine zusätzlichen Ausgaben für die Probanden, und alle Kosten werden von Blue Qixintu Genetic Technology (Shanghai) Co., Ltd. getragen.

Gleichzeitig zeigen die Informationen von Tianyancha, dass die Namen von QIU Zilong und YANG Kan in der Liste der Aktionäre von Blue Qixintu nicht zu finden sind, aber in der Liste der Erfinder eines Kernpatents, das von dieser Firma angemeldet wurde – „Ein Verfahren zur Gentransfer in das Gehirn auf der Grundlage von Adeno-assoziierten Viren“ – stehen die Namen der beiden deutlich geschrieben.

Gemäß der Veröffentlichung der Association of American Universities (AAU) und der Association of American Medical Colleges (AAMC) mit dem Titel „Schutz der Patienten, Wahrung der Integrität, Förderung der Gesundheit: Beschleunigung der Umsetzung von Richtlinien für Interessenkonflikte in Studien mit menschlichen Probanden“ gehört dieses Patent, das direkt mit klinischen Versuchen zusammenhängt, zu einem erheblichen wirtschaftlichen Interesse. Bei der Veröffentlichung der Arbeit in *Nature* gaben die Autoren jedoch an, dass „keine Interessenkonflikte vorliegen“.

03

Das riskante Vorgehen bei der Verfolgung des „weltweit ersten Originals“

„Wenn alles gut läuft, wird das Xinhua-Krankenhaus der Medizinischen Fakultät der Shanghai Jiao Tong University Geschichte schreiben. Xiaomei wird die erste Patientin der Welt sein, die eine genbearbeitende Therapie am Gehirn erhält“, heißt es in dem entsprechenden Bericht der Zeitschrift *Science*.

Der Glanz des „weltweit ersten Falls“ ist in der Tat sehr verlockend.

QIU Zilong hat den Familienangehörigen auch mitgeteilt, dass die Therapie von Xiaomei eine größere Aufmerksamkeit erregen wird, da es sich um die erste genbearbeitende Therapie handelt, die auf das Gehirn abzielt.

Für diesen letzten Schritt hat QIU Zilong den pathologischen Bericht über die Affen nicht an die Ethikkommission übermittelt. Vielleicht hat er das Risiko der Immunreaktion der hohen Dosis von AAV unterschätzt, vielleicht hat die Versuchung des „weltweit ersten Falls“ die Vorsicht verdrängt, sodass Xiaomei zu einem Zeitpunkt, an dem die Bedingungen noch nicht ausgereift waren, auf den Operationssaal gebracht wurde.

Dieses eifrige Jagen nach dem „ersten Platz“ hat im Bereich der genbearbeitenden Therapie bereits mehr als eine Tragödie verursacht.

Gerade am 5. August dieses Jahres, also weniger als zwei Wochen nachdem das Todesereignis von Xiaomei aufgedeckt wurde, veröffentlichte das in Shanghai ansässige Genom-Unternehmen HuiDa eine Erklärung, in der es bestätigt, dass im August 2025 ein Kind mit Duchenne-Muskeldyst