Chinesische Genschere: Die Preise werden festgelegt.
Die neuesten Schwerpunkte im Bereich innovativer Medikamente liegen entweder auf der ASCO oder auf der stetig fallenden Börse. Dadurch sind zwei kürzlich stattgefundene Finanzierungsereignisse mit viel Information zunächst in Stille geblieben:
Am 29. Mai absolvierte Yaotang Biotech eine fast 500 Millionen Yuan betragende Serie C, die von Zhengxin Valley Capital angeführt wurde. Fast gleichzeitig absolvierte Ruijian Medicine eine 210 Millionen Yuan betragende Serie C1 und konzentriert sich auf die Behandlung von Parkinson-Krankheit und altersbedingten Krankheiten.
Yaotang Biotech arbeitet an der in-vivo-Genbearbeitung, während Ruijian Medicine an der chemischen Induktion der Zellreprogrammierung arbeitet. Vor zwei Jahren hätten diese beiden Branchen wahrscheinlich keine Finanzierung bekommen. Damals befand sich der primäre Markt für Biopharmazeutika noch in einer tiefen Anpassungsphase. Die ersten Worte der Investoren waren: "Gibt es Fortschritte bei den Business Development (BD)-Activitäten?" und die zweiten: "Wie lange kann das Unternehmen noch mit den vorhandenen Geldern überleben?" Frühe Forschungsplattformunternehmen wurden allgemein als "Geschichten zu weit entfernt, Exit zu schwierig" eingestuft.
Die Windrichtung ändert sich, und das Geld fließt wieder in die Plattformen für Grundlagentechnologien.
Diese Finanzierung wurde nicht nur durch Geschichten erzielt
Der Unterschied zwischen in-vivo- und ex-vivo-Bearbeitung legt direkt die Obergrenze dieser Branche fest.
Das Beispiel für die ex-vivo-Bearbeitung ist CAR-T: Die Zellen des Patienten werden entnommen, außerhalb des Körpers modifiziert und dann wieder zurückinfundiert. Der gesamte Prozess erfordert Kühlung und medizinische Überwachung, und die Kosten für eine einzelne Behandlung betragen mehrere hunderttausend US-Dollar. Es ist ein technisches Wunder, aber auch die Obergrenze der Zugänglichkeit.
Die Logik der in-vivo-Bearbeitung ist direkter: Die Genschere wird direkt in die Zielzellen des Patienten im Körper transportiert, wodurch der gesamte ex-vivo-Prozess entfällt. Wenn die Sicherheit gewährleistet ist, wird die Kostenkurve der in-vivo-Bearbeitung viel steiler sein als die der ex-vivo-Bearbeitung.
Die Pipeline von Yaotang Biotech deckt mehrere Bereiche wie Leber, Nerven und Augenheilkunde ab. Es hat nicht nur die Transportfähigkeit in einem Organ oder für eine Krankheit bewiesen, sondern versucht, eine systematische Validierung in mehreren Zielorganen durchzuführen. Die Skalierbarkeit der Plattform ist der Kerngrund, warum diese Finanzierungsrunde fast 500 Millionen Yuan erzielen konnte.
Was noch bemerkenswerter ist, ist die Struktur dieser Finanzierungsrunde.
Das anführende Investmentunternehmen Zhengxin Valley Capital hat in der vergangenen Zyklusphase innovativer Medikamente mehrere Spitzenunternehmen finanziert. Die Beteiligung von Shanghai Guotou Xiandao zeigt, dass staatliche Kapitalquellen nun systematisch in die Branche der Genbearbeitung eintreten. Die Kombination des anführenden Investmentunternehmens und des staatlichen Kapitals zeigt, dass diese Finanzierung nicht nur durch Geschichten erzielt wurde.
"Rückkehr des Werts der Grundlagentechnologien"
Von 2023 bis 2025 hat der chinesische primäre Markt für Biopharmazeutika eine anhaltende Anpassungsphase durchlaufen. Das Gesamtfinanzierungsvolumen hat sich gegenüber dem Höhepunkt im Jahr 2021 um mehr als die Hälfte verringert. Viele frische Plattformunternehmen mussten aus dem Markt ausscheiden, weil sie keine weitere Finanzierung erhalten konnten. Das Kapital floss in der Anpassungsphase hauptsächlich in zwei Richtungen: in Klinikunternehmen mit klaren Pipelines und guten BD-Fortschritten sowie in die industrielle Infrastruktur, repräsentiert durch die CXO-Unternehmen.
Die Finanzierungsdaten seit 2026 geben neue Signale. Die Serie C von Yaotang Biotech, die Serie C1 von Ruijian Medicine und die Finanzierungen mehrerer Gentherapie- und Stammzellunternehmen bilden zusammen ein Bild der "Rückkehr des Werts der Grundlagentechnologien".
Es gibt drei Ebenen von Faktoren, die diese Rückkehr antreiben.
Die technische Reife hat einen kritischen Punkt erreicht. Die Genbearbeitungswerkzeuge haben sich von CRISPR-Cas9 über Basen-Editoren bis hin zu Prime-Editoren weiterentwickelt, und die Genauigkeit und Sicherheit haben stetig zugenommen. Die in-vivo-Transportsysteme erweitern sich auch von AAV zu nicht-viralen Trägern wie Lipidnanopartikeln, was mehr Optionen für verschiedene Zielorgane bietet. Die Technologie muss nicht mehr erklärt werden. Das Kapital fragt nicht mehr "Kann diese Technologie verwendet werden?", sondern "Für welche Krankheiten kann sie verwendet werden, wie lange kann sie verwendet werden und wie sicher ist sie?"
Die klinischen Daten geben Antworten. Weltweit haben die frühen klinischen Daten der in-vivo-Genbearbeitung bei Krankheiten wie transthyretin-assoziierter Amyloidose und hereditärer Angioödem die Übertragungspfade von der Mechanismusforschung zur Klinik validiert. Die sechs klinischen Pipelines von Yaotang Biotech in verschiedenen Fortschrittsstufen sind der direkteste Beweis für diesen Pfad.
Die Nachfrage in der alternden Gesellschaft wird immer dringender. In China gibt es bereits über 200 Millionen Menschen über 65 Jahre und über 3 Millionen Parkinson-Patienten, und diese Zahlen steigen weiter. Die bestehenden Medikamente können nur die Symptome lindern, aber nicht den Krankheitsverlauf umkehren. Wenn die Genbearbeitung und die Zellersatztherapie auf der Ursachenebene eingreifen können, wird ihr Wert die bestehende Logik auf den Kopf stellen.
Die Politik bestätigt auch diesen Trend. Im Jahr 2026 ist die "Verwaltungsordnung für die klinische Forschung und die umsetzbare Anwendung neuer biomedizinischer Technologien" in Kraft getreten. Der Prüfungs- und Genehmigungsprozess für die in-vivo-Genbearbeitung wird von Grund auf aufgebaut. Mit der klaren Unterstützung der Politik und der passenden Regulierungsstruktur ist es logisch, dass das Kapital folgt.
Preisbildungsprinzip
Der wertvollste Aspekt der Genbearbeitungsbranche liegt in ihrer Preisbildungsprinzip für die nächsten zehn Jahre.
Die Preise für Gentherapien weltweit liegen im Allgemeinen zwischen 1 und 3 Millionen US-Dollar, was der Marktpreisbereich für einmalige heilende Therapien ist. Aber die Kostenstruktur der in-vivo-Bearbeitung ist völlig anders.
Die CDMO-Kosten, die Kosten für die Kühltransport und die Kosten für die stationäre Überwachung bei der ex-vivo-Bearbeitung machen derzeit mehr als die Hälfte des Endpreises aus. Wenn die in-vivo-Bearbeitung eine generische Produktion erreichen kann, d. h. ein Arzneimittel kann für alle Patienten verwendet werden, wird die Grenzkosten mit der zunehmenden Produktionsmenge schnell sinken.
Die durchschnittliche Bruttomarge der globalen Bioprodukte liegt derzeit bei etwa 85%. Diese Daten spiegeln hauptsächlich die Herstellungseffizienz von Massenbiopharmazeutika wie PD-1-Inhibitoren und GLP-1-Rezeptoragonisten wider und können nicht direkt mit der Kostenstruktur von Genbearbeitungsprodukten verglichen werden.
Wenn die in-vivo-Genbearbeitung einmal eine generische Produktion erreichen kann, kann ihre Preisbildungsmodell basierend auf Behandlungszyklen, Indikationen oder regionalen Märkten sein. Dieser Wechsel des Preisbildungsmodells bedeutet, dass die Marktdurchdringungsgeschwindigkeit und -tiefe der in-vivo-Genbearbeitung weit über die der ex-vivo-Bearbeitung hinausgehen wird.
Das ist auch der Grund, warum das Kapital jetzt wieder auf die Plattformen für Grundlagentechnologien setzt. Es setzt auf die subversive Kraft der in-vivo-Genbearbeitung als technisches Paradigma in Bezug auf Therapieersatz, Geschäftsmodell und vieles mehr. Insbesondere, wenn die langfristige Kostenkurve unter der des bestehenden Paradigmas liegt, ist es nur eine Frage der Zeit, bis das Kapital einströmt.
Sehen Sie, der Wind weht ja schon.
Dieser Artikel stammt aus dem WeChat-Account "Yiyao", geschrieben von Zhang Qinghuan und mit Genehmigung von 36Kr veröffentlicht.