Der neue Goldrausch um die "Gehirnwissenschaft"

Seit langem gilt die Gehirnforschung als eines der am unsichersten rentablen Bereiche in der medizinischen Forschung und Entwicklung. Sowohl bei Alzheimer-Krankheit als auch bei psychischen Erkrankungen wie Schizophrenie machen die komplexen pathologischen Mechanismen diese Erkrankungen zu einem Sammelpunkt für Fehlschläge in der Forschung und Entwicklung.

Nach den Daten des Tufts Center for the Study of Drug Development dauert die Forschung und Entwicklung von Medikamenten für das Zentralnervensystem 20 % länger und die Zulassungsprozedur 38 % länger als bei Medikamenten, die nicht auf das Zentralnervensystem abzielen. Das hohe Risiko und die hohe Fehlschlagquote haben Kapitalgeber und Pharmakonzerne lange Zeit davor abgehalten, sich auf diesem Gebiet zu engagieren.

In den letzten zwei Jahren hat sich jedoch ein deutlicher Wandel vollzogen: Das Feld der Gehirnforschung erwärmt sich. Der Grund hierfür ist, dass einzelne Märkte einen Wendepunkt erreichen.

Einerseits beginnen die Therapeutika für Krankheiten wie Alzheimer erstmals kommerziell erfolgreich zu sein, und die Verkaufszahlen wachsen exponentiell.

Andererseits bringen kontinuierliche Durchbrüche in Spitzentechnologien wie Kleinmolekülen, RNAi, Zelltherapie und KI neue Chancen auf den Markt.

Wenn Technologie und Marktsicherheit zusammenkommen, beginnen auch die großen Pharmakonzerne (MNC) vermehrt Akquisitionen und Kooperationen durchzuführen, und die Investoren gewinnen wieder Vertrauen.

Die Gehirnforschung könnte auf einen neuen "Goldrausch" zusteuern.

Das Feld erwärmt sich allmählich

Der direkteste Indikator für die Erwärmung ist die gleichzeitige Zunahme der Forschungsprojekte und Geschäftsanbahnungen.

Nehmen wir die Alzheimer-Krankheit (AD) als Beispiel: Die Anzahl der klinischen Studien hat stark zugenommen. Laut der neuesten Publikation "Alzheimer's Disease Drug Development Pipeline 2025" werden derzeit 138 neue Medikamente in 182 klinischen Studien evaluiert, was einen Anstieg von 9 % gegenüber 2024 bedeutet. 70 % davon sind potenzielle Therapien mit neuartigen Wirkmechanismen.

Darüber hinaus erwärmt sich auch das Feld psychischer Erkrankungen wie Schizophrenie, Depression und bipolarer Störung. Die "Global R&D Trends 2025" von IQVIA zeigen, dass in den letzten fünf Jahren in den drei Bereichen Alzheimer-Krankheit, Depression und Parkinson-Krankheit jeweils über 200 neue klinische Studien gestartet wurden.

Die häufigen Geschäftsanbahnungen unterstreichen die Dynamik des Marktes.

Im Januar 2025 hat Johnson & Johnson Intra-Cellular Therapies für 14,6 Milliarden US-Dollar übernommen. Das Kernprodukt Caplyta wird zur Behandlung von bipolarer Depression, Schizophrenie und schwerer Depression eingesetzt. Am 3. November 2025 hat Roche eine Kooperation mit Manifold Bio abgeschlossen, die insgesamt über 2 Milliarden US-Dollar kosten könnte, um das Problem der Blut-Hirn-Schranke mithilfe der Hirnschleusentechnologie und neuer Delivery-Plattformen zu lösen.

Obwohl einige Akteure den Markt verlassen, gibt es dennoch viele neue Teilnehmer.

Mehrere Wendepunkte nähern sich

Der Grund für die Erwärmung ist "Vertrauen".

Obwohl Fehlschläge immer noch die Regel sind, gibt es in einigen Bereichen, insbesondere bei der Alzheimer-Krankheit, erste Durchbrüche.

Der Umsatz von Leqembi von Biogen belief sich 2024 auf 214 Millionen US-Dollar und im dritten Quartal 2025 auf 121 Millionen US-Dollar, was einem Anstieg von 82 % gegenüber dem Vorjahr entspricht.

Nicht nur die Medikamente, sondern auch die Diagnostik tragen zum Wachstum der Branche bei.

Im Oktober 2025 hat die von Roche und Eli Lilly gemeinsam entwickelte Bluttestmethode Elecsys® pTau181 zur Diagnose der Alzheimer-Krankheit die Zulassung der FDA erhalten und kann nun auch in niedergelassenen Ärztenpraxen eingesetzt werden. Biogen hat erklärt, dass dieses Produkt nicht nur die Effizienz der Diagnose von Gedächtnisstörungen verbessert, sondern auch die Verbreitung von Leqembi fördert.

Auch bei der Indikation Alzheimer hat das Unternehmen Lantheus im Oktober 2025 angekündigt, dass die FDA die Antragsunterlagen (NDA) für den Tracer MK-6240 zur Bewertung des Tau-Proteins im Gehirn von Alzheimer-Patienten angenommen hat. Die "Visualisierung" des Tau-Proteins wird eine präzisere Krankheitsmanagementmöglichkeit für die Diagnose und Behandlung der Alzheimer-Krankheit bieten.

Gleichzeitig werden auch neuartige Techniken wie Hirn-Komputer-Schnittstellen und Hirnstimulationseinrichtungen in die Investitionsthemen der Gehirnforschung integriert.

Die Hirn-Komputer-Schnittstellen von Neuralink und Synchron haben bereits klinische Studien am Menschen begonnen. Das Projekt von Neuralink, das von Elon Musk geleitet wird, hat insbesondere das Interesse an der Neurowissenschaft angeregt.

Natürlich bietet auch der wissenschaftliche Fortschritt eine solide Grundlage für diese Welle des Interesses.

Auf der diesjährigen JPM-Konferenz waren die befragten Investoren sich einig, dass die Fortschritte in der Pathologie und Krankheitsforschung es Wissenschaftlern und Biotechnologieunternehmen heute ermöglichen, das Gehirn besser zu verstehen als je zuvor.

Der Managing Partner von MBX Capital, Guldan Bhutani, hat darauf hingewiesen, dass die rasche Entwicklung von Biomarkern im Plasma und Liquor sowie von Kontrastmitteln es in der Gehirnforschung ermöglicht, Patienten präziser zu stratifizieren und somit die Vorhersagbarkeit der Therapieeffekte zu verbessern.

Das von Allen Institute for Brain Science veröffentlichte Allen Cell Atlas ist bereits zur "universellen Sprache" der globalen Gehirnforschung geworden. Diese "Sprache" der Genexpression im Gehirn ist für das Verständnis der physiologischen und pathologischen Prozesse des Gehirns von großer Bedeutung und hat auch die Identifizierung von Arzneimittelzielen stark beschleunigt.

Wie der stellvertretende Direktor für Daten des Allen Institute, Taylor Moulenkov, sagte: "Die Einzelzellgenomik hat neue Möglichkeiten eröffnet, um die Zelltypen im Gehirn zu verstehen und diese für die gezielte Therapie zu nutzen."

Es darf nicht außer Acht gelassen werden, dass auch die Politik die Entwicklung der Gehirnforschung vorantreibt. Die Gehirninitiativen der Vereinigten Staaten, der Europäischen Union und Chinas zeigen, wie wichtig die Gehirnforschung für diese Regionen ist. Die US-Regierung hat zwischen 2014 und 2023 insgesamt mehr als 4 Milliarden US-Dollar in das "Brain Initiative" investiert. Das chinesische Gehirnprojekt wurde 2021 gestartet und soll in der ersten Phase über fünf Jahre hinweg 5 Milliarden Yuan kosten. Die Gesamtinvestitionen in die beiden Phasen sollen über 10 Milliarden Yuan betragen.

Durch die Kombination von Kapital, Wissenschaft und Politik hat die Gehirnforschung heute einmalige Investitionschancen.

Eine neue Ära der Gehirnforschung begrüßen

Vor diesem Hintergrund tritt die Gehirnforschung in ein neues Therapieszenario ein.

Der typischste Wandel betrifft ebenfalls die Alzheimer-Krankheit. Die Zulassung der beiden Aβ-Monoklonalantikörper Lecanemab und Donanemab hat die AD-Therapie von Null auf Eins gebracht. Heute rückt das Tau-Target immer mehr in den Vordergrund. Die pathologische Akkumulation des Tau-Proteins korreliert stärker mit dem kognitiven Verlust als die von Aβ und ist somit ein Schlüsseltarget, um die Verschlechterung der Alzheimer-Krankheit zu stoppen.

Der Wandel der Targets hat nun die zweite Phase erreicht. Die zweiten Generationen von Tau-Antikörpern, die an die Mikrotubuli-bindende Region (MTBR) binden, haben in klinischen Studien die Hirnakkumulation von Tau signifikant reduziert. Das zweite Generationen-Tau-Antikörper E2814 von Eisai hat die schnelle Zulassungsprozedur (Fast Track) der FDA erhalten, und kürzlich wurde eine klinische Studie zur Kombinationstherapie von E2814 und Lecanemab gestartet.

Im Bereich psychischer Erkrankungen ersetzt die systemische Regulation von mehreren Targets allmählich die traditionelle Monoamin-Hypothese.

Lumateperon, ein oral einzunehmendes Antipsychotikum, das Johnson & Johnson durch die Übernahme von Intra-Cellular Therapies erworben hat, wurde von der FDA zur Behandlung von Schizophrenie bei Erwachsenen zugelassen. Es wirkt auf den D2-Rezeptor, den 5-HT-Rezeptor und das glutamaterge Neurotransmittersystem ein. Im Vergleich zu herkömmlichen Antipsychotika wird es gut toleriert und eignet sich besser für die Langzeittherapie.

Ein weiterer Strukturwandel kommt von der Technologieentwicklung. Medikamentenformen wie ASO, RNAi und Hirntragerantikörper definieren neu die Grenzen der Gehirntherapie.

Im Bereich der Antikörper löst die neue Generation von Hirntragertechnologien das Problem der Blut-Hirn-Schranke. AL137 von Alector Therapeutics ist ein Beispiel hierfür. BIIB080 von Biogen repräsentiert einen wichtigen Versuch der Anwendung von ASO im Zentralnervensystem. Durch die direkte Reduzierung der Tau-Protein-Expression soll der Krankheitsverlauf von Grund auf beeinflusst werden.

Mivelsiran von Alnylam zeigt die Möglichkeit, dass die RNAi-Technologie die Blut-Hirn-Schranke überwinden kann. Das aus der gleichen Delivery-Plattform stammende Medikament ALN-HTT02 hat in einem Projekt zur Behandlung der Huntington-Krankheit seine Skalierbarkeit bestätigt.

Diese "erfolgreichen" Versuche sind nicht auf einzelne Produkte beschränkt, sondern repräsentieren eine replizierbare und erweiterbare Plattformkapazität.

Nach Jahrzehnten der Erkundung ist die Gehirnforschung immer noch ein "neues Feld", aber die Forschungstätigkeit und der Kommerzialisierungsprozess beschleunigen mit einer bisher nie dagewesenen Geschwindigkeit. Die neue "Goldgräberzeit" der Gehirnforschung ist angebrochen.

Dieser Artikel stammt aus dem WeChat-Account "Amino Observation", Verfasser: Amino Jun. 36Kr hat die Veröffentlichung mit Genehmigung vorgenommen.