Der neue Goldrausch um die "Gehirnwissenschaften"

Seit langem gilt die Gehirnforschung als eines der am unsichersten rentablen Bereiche in der medizinischen Forschung und Entwicklung. Sowohl bei der Alzheimer-Krankheit als auch bei psychischen Erkrankungen wie Schizophrenie machen die komplexen pathologischen Mechanismen diese Erkrankungen zu einem Sammelpunkt für Forschungsfehler.

Nach den Daten des Tufts Center for the Study of Drug Development dauert die Entwicklung von Medikamenten für das Zentralnervensystem 20 % länger als die von Medikamenten für andere Systeme, und die Genehmigungszeit ist 38 % länger. Das hohe Risiko und die hohe Fehlerquote haben Kapitalgeber und Pharmakonunternehmen lange Zeit von diesem Bereich abgehalten.

In den letzten zwei Jahren hat sich jedoch ein deutlicher Wandel eingestellt: Der Bereich der Gehirnforschung wird immer beliebter. Der Grund dafür ist, dass sich in einigen Märkten Wendepunkte nähern.

Einerseits beginnen die Therapie-Medikamente für Krankheiten wie die Alzheimer-Krankheit, kommerziell rentabel zu werden, und die Umsätze steigen exponentiell.

Andererseits bringen fortschrittliche Technologien wie Kleinmoleküle, RNAi, Zelltherapie und KI ständige Durchbrüche und eröffnen dem Markt neue Möglichkeiten.

Wenn Technologie und Marktsicherheit zusammenkommen, beginnen die großen Pharmakonunternehmen, vermehrt tätig zu werden, und es gibt vermehrt Fusionen, Übernahmen und Kooperationen. Die Investoren gewinnen wieder Vertrauen.

Die Gehirnforschung könnte eine neue "Goldrausch"-Phase erleben.

Der Bereich wird immer beliebter

Das offensichtlichste Signal für die zunehmende Beliebtheit ist die gleichzeitige Zunahme der Anzahl von Forschungs- und Transaktionsaktivitäten.

Nehmen wir die Alzheimer-Krankheit (AD) als Beispiel: Es gibt besonders viele klinische Studien. In der neuesten Veröffentlichung "Alzheimer Drug Development Pipeline 2025" wird berichtet, dass derzeit 138 neue Medikamente in 182 klinischen Studien evaluiert werden, was eine Zunahme von 9 % gegenüber 2024 darstellt. 70 % dieser Medikamente sind potenzielle Therapien mit neuartigen Wirkmechanismen.

Darüber hinaus wird auch der Bereich psychischer Erkrankungen wie Schizophrenie, Depression und bipolare Störung immer beliebter. Die Veröffentlichung "Global R&D Trends 2025" von IQVIA zeigt, dass in den letzten fünf Jahren in den drei Bereichen Alzheimer-Krankheit, Depression und Parkinson-Krankheit jeweils über 200 neue klinische Studien gestartet wurden.

Die häufigen Transaktionen unterstreichen die Dynamik in diesem Bereich.

Im Januar 2025 hat Johnson & Johnson Intra-Cellular Therapies für 14,6 Milliarden US-Dollar übernommen. Das Kernprodukt Caplyta wird zur Behandlung von bipolaren Depressionen, Schizophrenie und schweren Depressionen eingesetzt. Am 3. November 2025 hat Roche eine Kooperation mit Manifold Bio abgeschlossen, die insgesamt über 2 Milliarden US-Dollar kostet. Ziel dieser Kooperation ist es, das Problem der Blut-Hirn-Schranke mithilfe von Hirn-Transportsystemen und neuen Delivery-Plattformen zu lösen.

Obwohl einige Akteure den Markt verlassen, gibt es dennoch viele neue Teilnehmer.

Mehrere Wendepunkte nähern sich

Der Grund für die zunehmende Beliebtheit ist "Vertrauen".

Obwohl Fehlschläge immer noch die Regel sind, gibt es in einigen Bereichen, insbesondere bei der Alzheimer-Krankheit, Fortschritte.

Der Umsatz von Biogens Leqembi belief sich 2024 auf 214 Millionen US-Dollar und im dritten Quartal 2025 auf 121 Millionen US-Dollar, was einem Anstieg von 82 % gegenüber dem Vorjahr entspricht.

Non nur die Medikamente, sondern auch die Diagnose tragen zur Wachstum der Branche bei.

Im Oktober 2025 hat die von Roche und Eli Lilly gemeinsam entwickelte AD-Blutuntersuchungsmethode Elecsys® pTau181 die Zulassung der FDA erhalten. Diese Zulassung ermöglicht die Verwendung dieser Methode in niedergelassenen Arztpraxen. Biogen hat erklärt, dass dieses Produkt nicht nur die Effizienz der Diagnose von Gedächtnisstörungen verbessert, sondern auch die Verbreitung von Leqembi fördert.

Bei der AD-Indikation hat Lantheus im Oktober 2025 bekannt gegeben, dass die FDA die Antragsunterlagen für den NDA des Tracerstoffs MK-6240 zur Bewertung des Tau-Proteins im Gehirn von AD-Patienten angenommen hat. Die "Visualisierung" des Tau-Proteins wird eine präzisere Krankheitsverwaltung bei der Diagnose und Therapie der AD ermöglichen.

Zur gleichen Zeit werden auch neuartige Technologien wie Hirn-Computer-Schnittstellen und Hirnstimulationsgeräte in die Investitionsdiskussionen in der Gehirnforschung einbezogen.

Neuralink und Synchron haben nacheinander klinische Studien am Menschen mit Hirn-Computer-Schnittstellen durchgeführt. Das von Elon Musk gegründete Neuralink-Projekt hat insbesondere das Interesse an der Neurotechnologie geweckt.

Natürlich bietet auch der wissenschaftliche Fortschritt eine stärkere Grundlage für diese Boomphase.

Bei der diesjährigen JPM-Konferenz waren die von BioSpace interviewten Investoren sich einig, dass die Fortschritte in der Pathologie und der Krankheitserkenntnis es Wissenschaftlern und Biotechnologieunternehmen ermöglichen, das Gehirn besser zu verstehen als je zuvor.

Der Managing Partner von MBX Capital, Guldan Bhutani, hat darauf hingewiesen, dass die rasche Entwicklung von Plasmas- und Liquor-Biomarkern sowie von Bildgebungsmitteln es ermöglicht, die Patienten bei der Entwicklung von Medikamenten für die Gehirnforschung präziser zu stratifizieren und somit die Vorhersagbarkeit der Wirksamkeit zu verbessern.

Das von der Allen Institute for Brain Science veröffentlichte Allen Cell Atlas ist inzwischen zur "allgemeinen Sprache" der globalen Gehirnforschung geworden. Diese "Sprache" der Genexpression im Gehirn ist für das Verständnis der physiologischen und pathologischen Prozesse im Gehirn von großer Bedeutung und hat auch die Identifizierung von Medikamentenzielen erheblich beschleunigt.

Wie der stellvertretende Leiter für Daten der Allen Institute, Taylor Moulenkov, sagte: "Die Einzelzellgenomik hat neue Möglichkeiten eröffnet, um die Zelltypen im Gehirn zu verstehen und diese für die gezielte Therapie zu nutzen."

Es darf nicht vergessen werden, dass auch die Politik die Gehirnforschung voranbringt. Die Gehirnprogramme der USA, der EU und Chinas zeigen die hohe Bedeutung, die der Gehirnforschung beigemessen wird. Die US-Regierung hat zwischen 2014 und 2023 insgesamt mehr als 4 Milliarden US-Dollar in das "Brain Initiative" investiert. Das chinesische Gehirnprogramm wurde 2021 offiziell gestartet. Die erste Phase dauert fünf Jahre und es sind 5 Milliarden Yuan geplant. Insgesamt sollen in die beiden Phasen mehr als 10 Milliarden Yuan investiert werden.

Unter dem Einfluss von Kapital, Wissenschaft und Politik bietet die Gehirnforschung heute beispiellose Investitionsmöglichkeiten.

Die neue Ära der Gehirnforschung begrüßen

Vor diesem Hintergrund tritt die Gehirnforschung in ein neues Therapiekonzept ein.

Der typischste Wandel betrifft ebenfalls die AD. Die Zulassung der beiden Aβ-Monoklonalantikörper Lecanemab und Donanemab hat die AD-Therapie von Null auf Eins gebracht. Heute ersetzt das Tau-Target zunehmend die Rolle des Aβ. Die pathologische Akkumulation des Tau-Proteins korreliert stärker mit dem kognitiven Verlust als das Aβ und ist somit ein Schlüsseltarget zur Verhinderung der Verschlechterung der AD.

Der Wandel der Targets hat inzwischen die zweite Phase erreicht. Die zweiten Generationen-Tau-Antikörper reduzieren in klinischen Studien durch die Bindung an die Mikrotubuli-Bindungsregion (MTBR) die Akkumulation des Tau-Proteins im gesamten Gehirn signifikant. Das zweite Generationen-Tau-Antikörper E2814 von Eisai hat die schnelle Zulassungsprozedur der FDA erhalten, und kürzlich wurde eine klinische Studie zur Kombinationstherapie von E2814 und Lecanemab gestartet.

Im Bereich psychischer Erkrankungen ersetzt die systemische Regulation mehrerer Targets zunehmend die traditionelle Monoamin-Hypothese.

Lumateperon, das Johnson & Johnson durch die Übernahme von Intra-Cellular Therapies erworben hat, ist ein einmal täglich einzunehmendes orales Antipsychotikum, das von der FDA zur Behandlung von Schizophrenie bei Erwachsenen zugelassen wurde. Es wirkt über die gleichzeitige Bindung an den D2-Rezeptor, den 5-HT-Rezeptor und das glutamaterge Neurotransmittersystem. Im Vergleich zu traditionellen Antipsychotika wird es gut toleriert und eignet sich besser für die Langzeittherapie.

Ein weiterer struktureller Wandel resultiert aus der technologischen Entwicklung. Medikamentenformen wie ASO, RNAi und Hirntransport-Antikörper definieren neu die Grenzen der Gehirnmedizin.

Im Bereich der Antikörper löst die neue Generation von Hirntransport-Technologien das Problem der Blut-Hirn-Schranke. AL137 von Alector Therapeutics ist ein Beispiel für diesen Ansatz. BIIB080 von Biogen repräsentiert einen wichtigen Versuch, ASO im Zentralnervensystem einzusetzen. Durch die direkte Reduktion der Tau-Protein-Expression über ASO wird der Krankheitsprozess von Grund auf beeinflusst.

Mivelsiran von Alnylam zeigt die Möglichkeit auf, die Blut-Hirn-Schranke mit RNAi-Technologie zu überwinden. Das aus der gleichen Delivery-Plattform stammende Medikament ALN-HTT02 hat in einem Projekt zur Behandlung der Huntington-Krankheit die Skalierbarkeit dieser Technologie bestätigt.

Diese "erfolgreichen" Versuche sind nicht auf einzelne Produkte beschränkt, sondern repräsentieren eine replizierbare und erweiterbare Plattformkapazität.

Nach Jahrzehnten der Erforschung ist die Gehirnforschung immer noch ein "neuer Bereich", aber die Forschungstätigkeit und der kommerzielle Fortschritt beschleunigen mit bisher unbekannter Geschwindigkeit. Eine neue "Goldrausch"-Phase in der Gehirnmedizin hat begonnen.

Dieser Artikel stammt aus dem WeChat-Account "Amino Observation", Verfasser: Amino Jun. 36Kr hat die Veröffentlichung mit Genehmigung vorgenommen.