Gegründet von Rao Yi und investiert von Sequoia und Tencent, beschleunigt das Hämophilie-Gentherapeutikum von "Huayi Lejian" seinen Ausstoß in den Auslandsmarkt | Projektbericht
Text | Hu Xiangyun
Redaktion | Hai Ruojing
Im Jahr 2025 hat der Ausstoß chinesischer Innovationsmedikamente in den Auslandsmärkten stark zugenommen. Bereits in der ersten Jahreshälfte belief sich das Gesamtvolumen der Produktlizenzen fast auf 66 Milliarden US - Dollar. Bemerkenswerterweise haben auch die Medikamente zur Behandlung seltener Krankheiten, die früher wegen der "geringen Patientenanzahl und hohen Forschungs - und Entwicklungskosten" als Nischenmarkt betrachtet wurden, allmählich an Bedeutung in der Welle des Ausstoßes chinesischer Neumedi kamente gewonnen. Die Branche hofft, dass der Einstieg in Märkte wie Europa und Amerika mit besser entwickelten Zahlungssystemen die Forschungs - und Entwicklungskosten effektiv verteilen und ein Gleichgewicht zwischen kommerziellem und gesellschaftlichem Wert der Produkte herstellen kann.
Neuere Zeit teilte Gong Yuntao, der Chief Marketing Officer von Huayi Lejian, auf dem 14. chinesischen Forum für seltene Krankheiten, das vom China Organization for Rare Disorders (CORD) organisiert wurde, mit 36 Kr die Erfahrungen des Unternehmens bei der klinischen Forschung und Entwicklung von neuen Medikamenten für die Hämophilie und deren Ausstoß in den Auslandsmärkten.
Huayi Lejian wurde 2019 von dem Biologen Rao Yi gegründet und beschäftigt sich hauptsächlich mit der Entwicklung von Gentherapeutika. Das am weitesten fortgeschrittene Gentherapeutikum wird zur Behandlung der Hämophilie A eingesetzt. Dies ist eine der ersten entdeckten seltenen Krankheiten beim Menschen und wird hauptsächlich durch Mutationen im Gen für Gerinnungsfaktor VIII oder IX verursacht. Wiederholte Blutungen in Gelenken und Muskeln der Patienten können zu lebenslangen Behinderungen führen. Derzeit basiert die Standardtherapie für die Hämophilie immer noch hauptsächlich auf der Substitutionstherapie mit Gerinnungsfaktoren. Doch seit mehreren Gentherapeutika in den letzten Jahren weltweit zugelassen wurden, wird diese "einmalige Heilung" - Therapieform auch allmählich von der Patientenpopulation kennen gelernt.
Speziell bei Huayi Lejian ist das selbst entwickelte GS1191 das erste in China für klinische Studien zugelassene Gentherapeutikum auf Basis von adenoassoziierten Viren (AAV) zur Behandlung der Hämophilie A (mit einem Anteil von über 80 %). Es wird erwartet, dass die Rekrutierung aller Patienten für die Phase - III - Studie innerhalb dieses Jahres abgeschlossen wird. Gleichzeitig wird auch die Markterschließung in Übersee, wie in Saudi - Arabien und Brasilien, untersucht.
Gong Yuntao erklärte, dass Saudi - Arabien als erster Auslandsmarkt gewählt wurde, weil einerseits dort eine relativ große Anzahl von Hämophilie - Patienten lebt. Obwohl die Gesamtbevölkerung Saudis nur einige Zehn Millionen beträgt, gibt es tausende Hämophilie - Patienten. Darüber hinaus bietet das hohe Wirtschaftsniveau und die kostenlose medizinische Versorgung der Staatsbürger die Machbarkeit für die Kommerzialisierung teurer neuer Medikamente. Auch die CAR - T - Produkte von Unternehmen wie Heyuan Biotech und Reindeer Therapeutics unternehmen ähnliche Ansätze, um den Mittleren Ostenmarkt zu erschließen.
Von der Zulassungsperspektive aus gesehen genießen Innovationsmedikamente in Saudi - Arabien gewisse politische Präferenzen. Insbesondere bei Gentherapeutika, bei denen es keine ethnischen Unterschiede gibt, können Unternehmen entweder auf der Grundlage chinesischer Daten eine internationale multizentrische klinische Studie mit dem chinesischen Prüfarzt als internationalem leitenden Prüfarzt durchführen, einige lokale Daten sammeln und dann die Zulassung beantragen. Oder sie können die chinesischen klinischen Daten als Referenzdaten nutzen und versuchen, das Produkt anzumelden.
Das bedeutet auch, dass chinesische Unternehmen aufgrund der größeren Patientenbasis in China möglicherweise in der Lage sind, die klinischen Studien schneller abzuschließen und so den Zeitunterschied in der Marktkontrolle gegenüber ausländischen Produkten zu verringern. Beispielsweise dauerte es fast sechs Jahre, bis das Hämophilie - Gentherapeutikum Roctavian von BioMarin von der Einstellung in die Phase - III - Studie bis zur Zulassung kam. Im Vergleich dazu dauerte es das Bopiadakeji - Injektionsmittel von Xinnian Medicine nur etwas mehr als drei Jahre. Huayi Lejian schätzt, dass die Rekrutierung der Patienten für die Phase - III - Studie des in China in der Entwicklung befindlichen GS1191 in weniger als einem Jahr abgeschlossen werden kann.
Gong Yuntao berichtete, dass die klinischen Studien von Medikamenten für seltene Krankheiten aufgrund der begrenzten und verstreuten Kooperationsmöglichkeiten mit medizinischen Einrichtungen und Experten sowie des Mangels an Krankheitsaufklärung bei der Öffentlichkeit oft Schwierigkeiten bei der Patientenrekrutierung haben. Doch im Bereich der Hämophilie ist die Patientenorganisation relativ gut entwickelt, und verschiedene medizinische, pharmazeutische und Forschungsinformationen können rechtzeitig verbreitet werden.
"Sowohl in den internationalen Daten als auch in unseren eigenen klinischen Studiendaten haben wir festgestellt, dass die meisten der rekrutierten Patienten junge und mittlere Erwachsene unter 40 Jahren sind. Sie haben ein reiferes Wissenssystem, interessieren sich aktiv für Gentherapie und sind eher bereit, an klinischen Studien teilzunehmen. Gleichzeitig möchten diese Patienten stärker in die Gesellschaft zurückkehren und sind daher nachhaltiger auf der Suche nach besseren Therapieformen als der herkömmlichen Therapie. Beispielsweise müssen viele Patienten aufgrund der wiederholten Blutungen in den letzten Jahren bereits in ihren frühen Zwanzigern Knie - und Hüftgelenke ersetzen lassen. Sie brauchen dringend fortschrittlichere Therapieformen, um die Entwicklung der Behinderung so weit wie möglich zu verzögern. Und die Gentherapie kann genau diesen klinischen Bedarf befriedigen. Derzeit haben wir die längste Patienten - Follow - up - Studie von vier Jahren. Bei wirksamen Dosierungen traten nach der Behandlung im Wesentlichen keine spontanen Blutungen auf."
Darüber hinaus sind die klinischen Forschungs - und Entwicklungskosten sowie die Herstellungskosten in China niedriger. Dies erhöht einerseits den Preisvorteil der chinesischen Neumedi kamente. Die Preise für Medikamente zur Behandlung seltener Krankheiten sind im Allgemeinen sehr hoch. Die Preise einiger bereits auf dem Markt befindlicher Hämophilie - Gentherapeutika im Ausland betragen mehrere Millionen US - Dollar. Gong Yuntao gab bekannt, dass die Dosis von GS1191 nur ein Zwanzigstel von Roctavian beträgt, was die Kosten senkt und den Preisgestaltungsspielraum vergrößert.
Andererseits ist das Problem, dass Patienten die "Himmelsgewaltpreise" für Medikamente zur Behandlung seltener Krankheiten nicht tragen können, nicht nur in China, sondern auch in Märkten wie den USA vorhanden. Der Kostenvorteil bietet daher chinesischen Unternehmen die Möglichkeit, mehr Auslandsmarkteingangsmöglichkeiten zu erschließen. Beispielsweise bauen viele medizinische Einrichtungen derzeit internationale Behandlungszentren auf, um mehr internationale Patienten nach China zu locken.
"Im Mai dieses Jahres haben wir mit der saudischen Arzneimittelbehörde kommuniziert. Sie begrüßt sehr gerne die Zulassung von Medikamenten für seltene Krankheiten in Saudi - Arabien und ermutigt uns, um die lokale Innovationsfonds zu beantragen, um die Produktentwicklung zusammen voranzutreiben. Derzeit steht GS1191 in ständiger Kommunikation mit der saudischen Aufsichtsbehörde und hofft, die schnelle Genehmigungsroute zu erhalten, um den Markteintritt in Saudi - Arabien und den Mittleren Osten zu beschleunigen." sagte Gong Yuntao.
Außerdem wird berichtet, dass Huayi Lejian neben der Behandlung seltener Krankheiten auch an der Entwicklung von Produkten für häufige Krankheiten wie neurologische Erkrankungen arbeitet. Nach der Gründung des Unternehmens hat es von vielen Institutionen wie Tencent, Sequoia Capital und Qingsong Capital Investitionen erhalten. Die Serie - A - Finanzierung belief sich auf mehrere hundert Millionen Yuan. Berichten zufolge bereitet sich das Unternehmen derzeit aktiv auf eine neue Runde der Finanzierung vor.