Die klinische Studie der Phase II für die Stammzelltherapie bei Parkinson wird offiziell gestartet, und „RejuMed“ erhält eine Finanzierung von über 200 Millionen Yuan | Exklusivbericht von 36Kr

Text | Hu Xiangyun

Redaktion | Hai Ruojing

36Kr hat erfahren, dass das Unternehmen "Ruijian Medicine", das sich auf die Entwicklung von Zelltherapeutika spezialisiert hat, kürzlich eine Serie-B+-Finanzierung in Höhe von über 100 Millionen Yuan abgeschlossen hat. Diese Runde wurde von Fengchuan Capital als Lead-Investor und Lotus Pond Venture Capital als Mit-Investor finanziert. EC Capital fungierte als exklusiver Finanzberater. Die gesammelten Mittel werden eingesetzt, um die chinesisch-amerikanischen klinischen Studien der Kernproduktlinien des Unternehmens, die Forschung und Entwicklung mehrerer innovativer Produktlinien sowie den Aufbau klinischer Kapazitäten zu beschleunigen.

Außerdem wurde kürzlich bekannt, dass Ruijian Medicine kurz zuvor eine Serie-B-Finanzierung erhalten hatte. Die beiden Serie-B-Finanzierungen zusammen haben über 200 Millionen Yuan eingeworben.

Ruijian Medicine wurde 2017 gegründet und konzentriert sich auf die Entwicklung von Produkten auf der Basis von induzierten pluripotenten Stammzellen (iPSC) durch chemische Transkriptionsregulation mit kleinen Molekülen. Es ist auch ein Unternehmen, das 36Kr seit langem verfolgt. Unternehmen Kürzlich, nachdem es mehrere große Finanzierungen abgeschlossen hatte, hat Ruijian Medicine seine eigenentwickelte Kernproduktlinie NouvNeu001 für die Behandlung von Parkinson (eine chemisch induzierte funktionelle humane dopaminerge Neuronenvorläuferzelle) kürzlich in die Phase-II-Klinische Studie eingeleitet. Anlässlich dieses Ereignisses haben wir den Gründer und CEO von Ruijian Medicine, Wei Jun, interviewt, um über die Geschäftsentwicklung des Unternehmens und die Erwartungen an die Entwicklung des Stammzellmarktes zu sprechen.

Parkinson-Krankheit ist eine häufige degenerative Erkrankung des zentralen Nervensystems bei älteren Menschen. Die Ursache ihrer Entstehung liegt in der massiven Apoptose der dopaminergen Neuronen im Gehirn der Patienten. Die derzeitigen klinischen Behandlungsmethoden für Parkinson-Krankheit basieren hauptsächlich auf Medikamenten und Operationen, die nur die "Symptome lindern" können, aber nicht die fortschreitende Nervendegeneration im betroffenen Gehirnbereich der Patienten stoppen können. Darüber hinaus kann die Medikamentenbehandlung mit zunehmender Einnahmestrecke an Wirksamkeit verlieren oder Nebenwirkungen verursachen, während die Operation teuer, nur begrenzt anwendbar und mit großen Traumen verbunden ist und ebenfalls nicht die Progression der Krankheit stoppen kann.

Wissenschaftler sind daher der Meinung, dass es möglich sein könnte, den Zustand von Parkinson-Patienten zu "umkehren", wenn die verschwundenen Zellen wieder "transplantiert" werden könnten. Die iPSC-Technologie ist die grundlegende Plattform, um diese Vorstellung umzusetzen. Wei Jun erklärte, dass ein idealer Behandlungserfolg davon abhängt, dass die transplantierten Zellen ihre Funktionen effizient ausüben können. Die in das Gehirn transplantierten Zellen müssen "in einem effizienten Zeitfenster die fehlenden Nervenbahnen, die durch die Parkinson-Krankheit verursacht wurden, wieder verbinden und gleichzeitig die Fähigkeit haben, Dopamin zu sezernieren".

Im Rahmen dieser Überlegungen haben sich Ruijian Medicine in der vorherigen Phase-I-Klinischen Studie auf die Analyse der folgenden beiden Fragen konzentriert: Erstens, ob die durch die degenerative Absterbe von Nervenzellen im Gehirn der Patienten verursachten Läsionen durch die Transplantation neuer funktioneller Nervenzellen repariert werden können; zweitens, ob diese Reparatur der Läsionen zu einer Verbesserung des Verhaltens und anderer Symptome der Patienten führt.

Aus den Ergebnissen von 10 eingeschlossenen Fällen in der NouvNeu001-Studie geht hervor, dass sechs Monate nach der Transplantation die Bewegungsfunktion der Patienten "einen deutlichen klinischen Verbesserungstrend zeigte", wenn die verschiedenen Parameter der Patienten nach der Transplantation mit der MDS Unified-Parkinson Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) gemessen wurden. Auch die nicht-motorischen Symptome, einschließlich Angst und "On-Time", erreichten die klinisch signifikanten Verbesserungsstandards.

Gleichzeitig wurde durch die PET-Bildanalyse auch die Einbürgerung und Funktion der Zellen im Gehirn nach der Transplantation bestätigt. Die Ergebnisse zeigen, dass die Aktivität der Dopamintransporter im Transplantationsgebiet mit zunehmender Zeit nach der Transplantation deutlich zunahm.

Insbesondere in der Gruppe mit niedriger Dosierung war die längste Nachbeobachtungszeit eines Patienten bereits über 60 Wochen, und die Verbesserungseffekte auf das Verhalten des Patienten blieben stabil. Dies könnte darauf hindeuten, dass "die allogene Zelltransplantation zur Behandlung der Parkinson-Krankheit eine hohe Machbarkeit hat und die transplantierten Zellen langfristig im Körper der Patienten wirksam sein können".

"Im Gegensatz zu klinischen Studien von ähnlichen Produkten aus dem Ausland haben wir in dieser klinischen Studie einen breiteren Bereich von Parkinson-Patienten eingeschlossen, von mittelgradig bis extrem schwer erkrankt. Unser Ziel war es, herauszufinden, bei welchen Patienten NouvNeu001 besser anspricht, um die klinische Anwendung des Produkts zu verbessern. Unter den Patienten war ein Patient, der bei der Einschlussuntersuchung in einem extrem schweren Zustand war und auf die Hilfe seiner Familie angewiesen war, kurz nach der Medikation in der Lage, sich selbstständig aufzustellen, und sechs Monate nach der Medikation hatte er eine sehr stabile Gehfähigkeit, was seine Lebensqualität erheblich verbesserte." sagte Wei Jun.

Außerdem wurde bekannt, dass Ruijian Medicine auch ein Zelltherapeutikum namens NouvNeu003 entwickelt hat, das hauptsächlich für früh einsetzende Parkinson-Patienten unter 50 Jahren bestimmt ist. Das Produkt hat Ende 2023 die Genehmigung der nationalen Arzneimittelbehörde zur Phase-I-Klinischen Studie erhalten, und alle Patienten sind inzwischen eingeschlossen.

Seit 2024 hat Ruijian Medicine auch Fortschritte bei der Durchführung von ausländischen klinischen Studien erzielt. Im selben Jahr wurde die IND-Anmeldung von NouvNeu001 in den USA genehmigt, und das Unternehmen erhielt eine Sonderdispensation von der FDA. Es wird erwartet, dass die Phase-I-Klinische Studie im ersten Halbjahr dieses Jahres offiziell beginnt. Ein weiteres Produkt namens NouvSight001, das für die Behandlung von Augenerkrankungen entwickelt wurde, erhielt im März letzten Jahres die Orphan-Drug-Designation von der FDA für die Behandlung von Retinitis pigmentosa.

Außerdem erwähnte Wei Jun bei der Frage nach der Preisgestaltung der Stammzelltherapeutika des Unternehmens, dass die Preise der zukünftigen Produkte auf der Grundlage der Kostentragfähigkeit der nationalen Krankenversicherung, der Zahlungsfähigkeit der Patienten und der Unternehmenskosten festgelegt werden, um ein Ergebnis zu erzielen, das allen Beteiligten zugute kommt und für die Patienten tragbar ist. Derzeit liegt die Kostenvorteil des Unternehmens in der Produktionsprozessierung die Grundlage für die Erreichung dieses Ziels.

Meinungen des Gründers und der Investoren:

Dr. Wei Jun, Gründer und CEO von Ruijian Medicine, sagte: "Wir sind sehr geehrt, in der Entwicklung von Ruijian Medicine ständig die starke Unterstützung neuer Aktionäre zu erhalten. Wir danken auch allen alten Aktionären für ihren Beitrag zur Entwicklung von Ruijian Medicine. Besonderer Dank gilt der engen Zusammenarbeit zwischen EC Capital und dem Ruijian Medicine-Team. Ruijian Medicine hat seit jeher das Prinzip "von den Bedürfnissen der Patienten ausgehend, echte klinische Bedürfnisse zu lösen" verfolgt und "ursprüngliche Innovation" eingesetzt, um den Patienten neue Therapien zu entwickeln, die den Krankheitsverlauf tatsächlich umkehren können. Diese Runde der Finanzierung wird die Grundlage für die Beschleunigung der klinischen Entwicklung von Ruijian Medicine weiter festigen. Unser Team wird sich weiter anstrengen, um den Patienten ein neues Behandlungserlebnis zu bieten. Darüber hinaus legt die erfolgreiche Finanzierung nicht nur die Grundlage für die Eintragung von NouvNeu001 in die Bestätigungsstudie, sondern auch die Grundlage für die weitere Erschließung des internationalen Marktes durch Ruijian."

Xiang Duan, Gründer von Fengchuan Capital, sagte: "Fengchuan Capital ist sehr geehrt, an dieser Runde der Investition in Ruijian Medicine teilzunehmen. Das Unternehmen hat mit seiner weltweit führenden Technologieplattform für die chemische Transkriptionsregulation von iPSC mit kleinen Molekülen eine neue Generation von chemisch induzierten allogenen Zelltherapien entwickelt. Die Produktlinien des Unternehmens konzentrieren sich auf ungedeckte klinische Bedürfnisse und zeigen beeindruckende Sicherheit und therapeutisches Potenzial sowie ein breites kommerzielles Potenzial. Ruijian Medicine hat sich durch solide technologische Forschung und Entwicklung sowie klinische Fortschritte allmählich zu einem weltweit führenden Unternehmen im Bereich der iPSC entwickelt. Wir hoffen, dass Ruijian Medicine durch diese Runde der Finanzierung die Industrialisierung und Kommerzialisierung aller Produktlinien beschleunigen wird und revolutionäre Veränderungen im globalen Gesundheitssektor bewirken wird. Fengchuan Capital wird auch weiterhin mit chinesischen Biotech-Unternehmen zusammenarbeiten, um die schnelle Entwicklung von chinesischen neuartigen Arzneimitteln voranzutreiben."

Guo Kai, Generaldirektor von Lotus Pond Venture Capital, sagte: "Die Strategie der Transplantation von Dopamin-Vorläuferzellen zur Behandlung der Parkinson-Krankheit hat einen klaren biologischen Mechanismus und wurde kürzlich durch erste klinische Wirksamkeitsdaten gestützt. Sie hat das Potenzial, die erste Therapie zu werden, die die Progression der Krankheit signifikant verlangsamen kann, und hat daher einen großen gesellschaftlichen und kommerziellen Wert. Das Kernprodukt NouvNeu001 von Ruijian Medicine ist das weltweit erste iPSC-basierte Dopamin-Vorläuferzell-Therapeutikum, das in die klinische Phase eingetreten ist, und hat deutliche Vorteile in Bezug auf den klinischen Fortschritt, die klinische Wirksamkeit und die Produktionskosten. Wir setzen große Hoffnungen auf die Produkte des Unternehmens und werden dem Unternehmen helfen, die laufenden chinesisch-amerikanischen klinischen Studien voranzutreiben, um so baldmöglich die vielen Parkinson-Patienten zu helfen."